Ruxolitinib的疗效和安全性

鲁索替尼，Jakafi(Ruxolitinib)由诺华公司研发，是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化和真性红细胞增多症的药物，也是首个获批可以用于此病的药物。那Ruxolitinib的疗效和安全性如何？

诺华（Novartis）6月3日公布了抗癌药物Jakavi（鲁索利替尼ruxilitinib）关键性III期RESPONSE研究的积极数据。RESPONSE是一项全球性、随机、开放标签研究，在全球109个位点开展。试验中，222例对羟基脲有抗性或不耐受的真性红细胞增多症（polycythemia vera，PV）患者，随机接受鲁索利替尼ruxolitinib（10mg，每日2次）或最佳疗法（即研究人员选择的单药疗法或仅仅观察）。在整个研究中，剂量会随着需要进行调整。主要终点是无需放血而血细胞比容得到控制的患者比例，以及32周时脾脏体积从基线缩小35%或更多（通过成像评估）。除安全性外，关键次要终点包括持久反应和完全的血液系统缓解。

研究结果表明，该研究达到了维持红细胞压积（红细胞体积）受控而无需放血（phlebotomy，从身体中出去一些血液的一种程序，以减少红细胞浓度）的主要终点，同时降低了对羟基脲有抵抗或不耐受真性红细胞增多症患者脾脏大小。Jakavi治疗组有70%的患者实现了血细胞比容控制或脾脏体积缩小，而最佳支持疗法治疗组为20%。研究中Ruxolitinib的安全性与以往研究一致。