FDA批准奥希替尼(Osimertinib)用于治疗EGFRT790M突变阳性非小细胞肺癌

2015年11月16日，美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了奥希替尼(Osimertinib)用于治疗晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者。奥希替尼(Osimertinib)目前被批准用于肿瘤存在特定表皮生长因子受体(EGFR)突变(T790M)，且经其他EGFR阻断疗法治疗后病情恶化的患者。

FDA药物评价与研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任理查德・帕兹杜尔医学博士表示：“我们对肺癌的分子基础以及这些癌症对先前治疗产生耐药性的原因的理解正在迅速发展。此次批准为EGFR耐药突变(T790M)检测呈阳性的患者提供了一种新的治疗选择，其依据是来自临床试验的大量证据，这些证据表明奥希替尼(Osimertinib)在超过半数接受治疗的患者中，对缩小肿瘤体积有显著效果。”

FDA设备与放射健康中心体外诊断和放射健康办公室主任阿尔贝托・古铁雷斯博士称：“安全有效的伴随诊断测试和药物的获批，继续成为肿瘤学领域的重要进展。cobasEGFR突变检测v2的问世，满足了检测这一重要EGFR基因突变的需求，该突变可能会改变治疗效果。”

奥希替尼(Osimertinib)的临床研究

奥希替尼(Osimertinib)的安全性和有效性在两项多中心、单臂研究中得到证实，共涉及411例晚期EGFRT790M突变阳性非小细胞肺癌患者，这些患者经EGFR阻断药物治疗后病情恶化。在这两项研究中，第一项研究中有57%的患者，第二项研究中有61%的患者出现肿瘤体积完全或部分缩小(称为客观缓解率)。该适应症的持续批准可能取决于进一步的确证性研究。

奥希替尼(Osimertinib)的副作用

奥希替尼(Osimertinib)最常见的副作用是腹泻、皮肤和指甲问题，如皮肤干燥、皮疹以及指甲周围感染或发红。可能会引起严重的副作用，包括肺部炎症和心脏损伤。它还可能对发育中的胎儿造成伤害。

奥希替尼(Osimertinib)获孤儿药认定

FDA授予阿斯利康公司的奥希替尼(Osimertinib)突破性疗法认定、优先审评资格和孤儿药认定。突破性疗法认定授予那些用于治疗严重疾病的药物，当申请提交时，初步临床证据表明该药物可能比现有疗法有显著改善。优先审评资格授予那些在治疗严重疾病方面，在安全性或有效性上有显著改善的药物申请。