塞尔帕替尼治疗甲状腺癌的效果如何？

塞尔帕替尼口服胶囊(规格40、80 mg)于2020年5月8日获美国FDA批准上市，成为全球首个获批上市的选择性RET抑制剂,临床用于治疗:(1)转移性RET融合阳性的NSCLC成人患者; (2)需要系统治疗的晚期或转移性RET突变MTC的成人和12岁及以上儿童患者;(3)需要系统治疗并且是放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的成人和12岁及以上儿童患者，那么，塞尔帕替尼治疗甲状腺癌的效果如何？

塞尔帕替尼治疗甲状腺癌的效果

研究背景：RET突变发生在70%的甲状腺髓样癌中，RET融合很少发生在其他甲状腺癌中。在RET改变的甲状腺癌患者中，选择性RET抑制的有效性和安全性尚不清楚[1]。

研究方法：我们招募了既往接受或未接受过凡德他尼或卡博替尼治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者。主要终点是由独立审查委员会确定的客观答复（全部或部分答复）。次要终点包括缓解持续时间、无进展生存期和安全性。

研究结果： 在前 55 例连续入组的既往接受过凡德他尼、卡博替尼或两者治疗的 RET 突变甲状腺髓样癌患者中，有反应的百分比为 69%，1 年无进展生存率为 82%。在 88 例既往未接受过凡德他尼或卡博替尼治疗的 RET 突变甲状腺髓样癌患者中，有反应的百分比为 73%，1 年无进展生存率为 92%。在 19 例既往接受过治疗的 RET 融合阳性甲状腺癌患者中，有反应的百分比为 79%，1 年无进展生存率为 64%。

结论

在这项 1-2 期试验中，赛培替尼在既往接受和不接受凡德他尼或卡博替尼治疗的甲状腺髓样癌患者中显示出持久的疗效，主要是低度毒性作用。

参考文献

[1]Wirth LJ, Sherman E, Robinson B, Solomon B, Kang H, Lorch J, Worden F, Brose M, Patel J, Leboulleux S, Godbert Y, Barlesi F, Morris JC, Owonikoko TK, Tan DSW, Gautschi O, Weiss J, de la Fouchardière C, Burkard ME, Laskin J, Taylor MH, Kroiss M, Medioni J, Goldman JW, Bauer TM, Levy B, Zhu VW, Lakhani N, Moreno V, Ebata K, Nguyen M, Heirich D, Zhu EY, Huang X, Yang L, Kherani J, Rothenberg SM, Drilon A, Subbiah V, Shah MH, Cabanillas ME. Efficacy of Selpercatinib in RET-Altered Thyroid Cancers. N Engl J Med. 2020 Aug 27;383(9):825-835. doi: 10.1056/NEJMoa2005651. PMID: 32846061.

热文推荐：2023卢比替定多少钱？