恩西地平为什么能治疗AML?

急性髓细胞白血病是一种恶性的血液疾病，主要表现为病情发展迅速，而且确诊率随年龄的增长而升高，也就是说年龄越大确诊该疾病的几率也就越大，在美国，急性髓细胞白血病患者在接受骨髓治疗后病情会有明显的好转，但是这类患者的比例不足百分之十，大多数患者面临化疗无效以及疾病进展等现象，五年的生存率不足26%。恩西地平是一款治疗急性髓细胞白血病的药物，2017年8月，恩西地平获美国FDA批准上市，主要治疗携带IDH2基因突变的复发难治性急性髓细胞白血病成人患者。

恩西地平为什么能治疗AML?

恩西地平是第一个通过干预肿瘤细胞的代谢来治疗AML的药物，是以分子生物学和生物化学为基础而研发的。它只抑制肿瘤细胞的酶，而不影响机体正常的三羧酸循环，显示出多层面的首创性。作为罕见病药物，由于诊断和适应症明确、疗效肯定，因而获得优先审批资格，研发时程9年终获批准。

随着恩西地平地获批，为急性髓细胞白血病患者带来了生的希望，也为罕见病药物的研究带来了更多的经验，相信未来罕见病领域会有更多高质量的药物研发，为全球的病患带来更多的治疗手段。