鲁索替尼获得FDA批准：治疗慢性移植物抗宿主病

移植物抗宿主病(GVHD)是在同种异体干细胞移植后可能发生的一种疾病，在这种情况下，供体细胞启动免疫反应并攻击移植受体的器官。移植物抗宿主病主要有两种形式：急性的，通常发生在移植后100天内；慢性的，通常发生在移植后100天以上。这两种形式都与发病率和死亡率明显相关，并且可以影响多个器官系统。但除了一线系统治疗之外，可用的治疗选择有限。

该批准是基于开放标签、多中心3期REACH3研究(NCT03112603)的结果，该研究在同种异体干细胞移植后类固醇难治性GVHD患者中，比较了鲁索替尼和最佳治疗方案的疗效。值得注意的是，在24周时，鲁索替尼组的总缓解率(ORR)为49.7%，而最佳治疗组为25.6%（主要终点）。另外，在第7周期的第1天，鲁索替尼组的总缓解率为70%，最佳治疗组为57%。

BMT InfoNet的执行董事Susan Stewart说:“在美国，超过14000人患有慢性移植物抗宿主病，其中许多人还伴有严重的并发症，这会影响他们的日常活动。Jakafi的获批对移植物抗宿主病患者来说是一个好消息，也为这种治疗选择有限的疾病提供了新的治疗方案。”

Jakafi是一种JAK1/JAK2抑制剂，还可以用于治疗对羟基脲反应不充分或不耐受的真性红细胞增多症(PV)成人患者；中危或高危骨髓纤维化(MF)的成人患者，包括原发性MF、真性红细胞增多症后的MF和原发性血小板增多症后的MF；以及治疗12岁及以上的类固醇难治性急性移植物抗宿主病的成人和儿童患者。