多发性骨髓瘤首个HDAC抑制剂-帕比司他

帕比司他（panobinostat）是一种 HDAC 抑制剂，在纳摩尔浓度下抑制 HDACs 酶活性。HDACs 催化乙酰基从组蛋白和一些非组蛋白的赖氨酸残基中去除。HDAC 活性的抑制导致组蛋白乙酰化作用的增强，使染色质松弛，导致转录激活。相对于正常细胞，帕比司他对肿瘤细胞的毒性更大。

2015 年 2 月 23 日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准瑞士诺华（Novartis）制药的抗癌新药 Farydak（panobinostat，LBH589）联合硼替佐米（bortezomib）和地塞米松（dexamethasone）用于既往接受至少 2 种治疗方案治疗失败的多发性骨髓瘤（myltiple myeloma，MM）患者。帕比司他成为用于治疗多发性骨髓瘤的首个组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，该药的表观遗传学活性，可能有助于恢复多发性骨髓瘤细胞的功能。

帕比司他与硼替佐米和地塞米松联用的功效和安全性通过一项随机、双盲、安慰剂对照和多中心研究进行了评估，该研究的复发性多发性骨髓瘤患者先前接受过 1 ~ 3 次的系统治疗。

患者接受硼替佐米（1. 3 mg/m²，静脉注入）与地塞米松（20 mg）联合帕比司他20 mg（或安慰剂）治疗，隔日口服，21 d 为一个治疗周期，前两周内每周给药 3 次。治疗周期最多达 16 个周期（48 周）。最终研究结果显示，帕比司他（panobinostat）治疗多发性骨髓瘤患者的疗效显著，而且用药也相对安全，值得在临床推广和应用。

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