FDA批准来那度胺(Lenalidomide)用于多发性骨髓瘤患者接受自体造血干细胞移植(auto-HSCT)后的维持治疗

2017年2月22日，Celgene Corporation宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已扩大来那度胺(Lenalidomide)10mg胶囊的现有适应症，将其纳入多发性骨髓瘤患者接受自体造血干细胞移植（auto-HSCT）后的维持治疗。此次适应症扩大使来那度胺(Lenalidomide)成为首个且唯一获FDA批准用于auto-HSCT后维持治疗的药物。

Roswell Park癌症研究所内科血液与骨髓移植中心主任Philip Mc Carthy医学博士表示：“诱导治疗后的自体干细胞移植是适合移植的多发性骨髓瘤患者治疗连续体的一部分。然而，大多数患者在此治疗后仍会出现疾病复发或进展，来那度胺维持治疗已在临床试验中显示可提高自体干细胞移植后的无进展生存期，可被视为这些患者的标准治疗。”

Celgene全球血液与肿瘤业务总裁Michael Pehl表示：“在新诊断的多发性骨髓瘤中，auto-HSCT仍是许多患者的可行选择，并且通常能对疾病产生强效缓解，通过将来那度胺(Lenalidomide)的批准扩大至移植后维持治疗，患者有可能维持这些缓解，并且重要的是延缓疾病进展。”

如处方信息所述，来那度胺(Lenalidomide)可导致胎儿伤害，妊娠女性禁用。来那度胺(Lenalidomide)仅可通过受限分销项目来那度胺(Lenalidomide)REMS获得。多发性骨髓瘤患者接受来那度胺(Lenalidomide)治疗时会发生深静脉血栓、肺栓塞、心肌梗死和卒中，建议进行血栓预防。

不良反应的发生频率一般在治疗最初六个月最高，随后频率随时间下降或在治疗全程保持稳定。

在接受来那度胺(Lenalidomide)维持治疗的患者中，血液系统第二原发恶性肿瘤（SPM）发生于7.5%的患者，而接受安慰剂的患者为3.3%。在中位随访91.5个月时，血液系统加实体瘤（不包括鳞状细胞癌和基底细胞癌）SPM的发生率为14.9%，接受安慰剂的患者为8.8%。

非黑色素瘤皮肤癌SPM，包括鳞状细胞癌和基底细胞癌，在接受来那度胺(Lenalidomide)维持治疗的患者中发生于3.9%，安慰剂组为2.6%。监测患者是否发生第二原发恶性肿瘤。

在考虑使用来那度胺(Lenalidomide)治疗时，应同时权衡来那度胺(Lenalidomide)的潜在获益与第二原发恶性肿瘤风险。

来那度胺(Lenalidomide)联合地塞米松此前于2006年6月获批，用于已接受至少一种既往治疗的多发性骨髓瘤患者；该适应症于2015年2月扩大至新诊断多发性骨髓瘤患者。

2016年6月，向欧洲药品管理局（EMA）提交申请，请求审查来那度胺(Lenalidomide)用于新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者接受自体干细胞移植后的维持治疗。2017年1月，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）通过积极意见，支持来那度胺(Lenalidomide)单药用于已接受自体干细胞移植的新诊断多发性骨髓瘤（MM）成人患者的维持治疗。

不良反应

最常见的不良反应（≥20%）：中性粒细胞减少、血小板减少、白细胞减少、贫血、上呼吸道感染、支气管炎、鼻咽炎、咳嗽、胃肠炎、腹泻、皮疹、疲乏、无力、肌肉痉挛和发热。

最常见的3级或4级反应：包括中性粒细胞减少、血小板减少和白细胞减少。