治疗急性髓性白血病新药米哚妥林的疗效

米哚妥林软胶襄治疗急性髓系白血病的效果，研究人员纳入3277例AML, 其中符合要求的717例FLT3+患者，并将他们随机分为两组，一组接受米哚妥林与化疗(柔红霉素+阿糖胞苷)的联合疗法，一组只接受化疗。

研究发现，与只接受化疗的对照组相比，接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善，米哚妥林组中位总生存期(OS)为74.7月，对照组为25.6月(HR = 0.78;p值为0.009)。米哚妥林组4年总生存率为51 .4%，对照组为44.3%。米哚妥林组完全缓解率58 .9%，对照组为53 .5%。米哚妥林组中位无进展生存期(EFS)为8.2月，对照组为3月。

米哚妥林的药动学显示出依时性特征,开始服药的第1周,血浆药物谷浓度(Cmin)开始上升,约4周后,达到Cmin的最高值,其后,下降至稳态;活性代谢物CGP62221有类似的趋势;而另一个代谢物CGP52421恰好相反,血浆药物浓度持续增加,4周后达到稳态。

米哚妥林(midostaurin)由瑞士诺华制药公司研发,是多重酪氨酸激酶受体抑制药,美国食品药品管理局(FDA)于2016年2月19日授予米哚妥林与其他化学治疗(化疗)药联用,治疗新诊断为FLT3基因突变的急性髓系白血病(AML)成年患者突破性治疗药的地位,并给予快速通道审评的待遇。