吉妥珠单抗对白血病能有多大效果？

吉妥珠单抗（MYLOTARG）早在2000年就已经获得了美国FDA的批准正式在美国上市，并用来治疗CD33阳性AML患者。不过此后因为采用该药物治疗存在着一定的风险，而且临床获益短期时间内也无法得到充分的证实，所以导致其曾撤市。后经过长期的改善与研究，吉妥珠单抗（即吉妥单抗）于2017年重新上市，用来治疗表达CD33抗原的新诊断急性骨髓性白血病(AML) 的成人患者。

吉妥单抗既已获得美国FDA的批准在美国正式上市，足可见其所具有的疗效还是有所保证的。结合其他一些临床实验研究来看，采用吉妥单抗治疗白血病，效果还是很不错的。

作为一款抗体药物偶联物(ADC) ，吉妥单抗含有可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡其霉素(calicheamicin)。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原， 在多达90%的AML患者中都存在。当吉妥珠单抗与CD33抗原进行结合时，其便可被吸收进细胞，然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。

吉妥珠单抗与化疗联台的安全性和疗效在临床试验ALFA-0701中得到证实。这项试验共有271名CD33阳性的新诊断AML成人患者。他们被随机分配接受吉妥单抗与柔红霉素 和阿糖胞苷联合治疗，或只接受柔红霉素和阿糖胞苷治疗。

最终的研究结果显示，接受吉妥珠单抗（吉妥单抗）与化疗联合治疗的患者的无事件生存期(EFS) 长于那些只接受化疗的患者，其中位EFS分别为17.3个月和9.5个月(HR=0.56 [95%CI: 0.42-0.76])。