帕纳替尼治疗白血病患者效果好吗？

根据一项2期研究结果，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）帕纳替尼（Ponatinib）治疗大部分新诊断慢性期CML的患者可以产生完全细胞遗传学缓解。

由休斯顿医学博士Jorge Cortes领导的安德森癌症中心的研究作者写道，25%-30%的患者通过各种机制对一线TKI疗法耐药。“因此，这种疗法可以改善患者预后，并且可以避免或者预防TKI耐药。” 帕纳替尼是一种第三代酪氨酸激酶抑制剂，不仅仅抑制了BCR-ABL1激酶的活性，而且药物安全性也成为了备受瞩目的问题。

这项新试验是一项单臂、2期试验，试验纳入早期（<6个月）诊断为慢性期CML患者。中位年龄是48岁，并且57%的患者是男性。该研究结果在线发表在《The Lancet Haematology》杂志上。

在杂志中，Preetesh Jain等报道了最终的试验结果，在中位随访20.9个月（14.9-25.2个月）之后，帕纳替尼被证实可降低早期细胞遗传学和分子缓解。在第6个月，43/46（94%）名患者达到完全细胞遗传学缓解，55%的患者达到完全分子缓解。

在另外一项实验中，共有46名可评估的患者，其在第6个月时，有中43名（94%）达到完全细胞遗传学缓解（CCyR）。在12个月时，26/27（96%）名患者达到CCyR；在18个月时，20/21（95%）名患者达到CCyR。在6个月时，83%的患者发生了主要分子学缓解。

由此可见，采用帕纳替尼（普纳替尼）治疗白血病患者的效果相对来讲，还是较为理想的。

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