分化型甲状腺癌靶向药物——多吉美

甲状腺癌根据组织学可以分类为分化型和未分化型。分化型甲状腺癌是甲状腺癌中最常见形式。分化型甲状腺癌又可以分为乳头状甲状腺癌和滤泡状甲状腺癌。分化型甲状腺癌多见于中年女性和儿童。男女发病比例1：2～3。大约有10%的病例(特别是儿童患者)首发体征是颈部淋巴结肿大。临床表现为单一的甲状腺结节，质地坚硬。

多吉美通过抑制癌细胞中多种蛋白质，限制癌细胞增长与分化起作用。这款药物于2017年获CFDA批准用于对放射性碘治疗不再有效的局部复发或转移性、逐步分化型甲状腺癌患者。

多吉美的安全性和有效性基于一项由417名患者参与的临床试验。这些患者为局部复发或转移性、逐步分化型甲状腺癌患者，并且这些患者对放射性碘治疗不再有效。多吉美使患者疾病无进展的持续时间(无进展生存期)增加41%。至少有一半多吉美用药患者的无进展生存期增加10.8个月，相比之下安慰剂用药患者的无进展生存期增加5.8个月。

多吉美是一种小分子多靶点的生物靶向治疗药物。可以抑制 RAS、 RAF、 MEK、 ERK信号的传导通路直接抑制肿瘤细胞增殖，产生抗肿瘤作用机制。目前，多吉美已经在全球超过100个国家获得批准。除甲状腺癌之外，多吉美还可以用于治疗肝细胞癌以及晚期肾细胞癌(RCC)患者。