普纳替尼(Iclusig)是阿瑞雅德制药(Ariad)研究研发的一种新型靶向治疗药物,多靶点BCR-ABL、VEGFR、血小板衍生细胞生长因子受体(PDGFR)、成纤维细胞生长因子受体(FGFR)、EPHR及SRC家族。
普纳替尼适应症包括医治慢性髓细胞白血病(CML)、PH(+)成人急性淋巴细胞白血病ALL的病患,这是一种激酶抑制剂,适用于病患产生的耐药性加速相,或母细胞相慢性粒性白血病成年患者。可应用于格列卫/伊马替尼,或者是其他的慢性白血病靶向治疗药物耐药后的选择,尤其是T315I基因突变患者。
在一项二期临床实验中,受到普纳替尼医治的慢性期CML病患者,主要细胞遗传学总反应率为56%(这其中无T315I和有T315I基因突变的患者反应率分别为是51%和70%),主要分子学总反应率34%(这其中无T315I和有T315I基因突变的患者反应率分别为是27%和56%)。在加速期CML、急变期CML和费城染色体阳性(Ph+)ALL患者中,主要血液学反应率分别为为55%、31%和41%。
从上述临床试验数据能够看得出,普纳替尼对于TKI耐药的不易治及复发性的病患者,有着良好的效果,尤其是对具有T315I基因突变的病患,更加是一种重要的治疗选择方案,普纳替尼进行抑制促进癌细胞发展的某一些蛋白,可战胜其他的EKI的耐药及T315I基因突变情况。 目前普纳替尼在国内还未上市,国外原版药价格昂贵,而孟加拉普纳替尼仿制药,性价比高,对患者来说也是一种不错的选择。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年03月19日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203469