FDA批准马昔腾坦(Macitentan)用于治疗肺动脉高压

2013年10月18日，美国食品药品监督管理局(FDA)今天批准了马昔腾坦(Macitentan)，这是一种用于治疗成人肺动脉高压(PAH)的新药。PAH是一种慢性、进行性且使人衰弱的疾病，可导致死亡或需要进行肺移植。

PAH是指连接心脏和肺部的动脉中出现的高血压。它会导致心脏右侧比正常情况更费力地工作，从而可能限制运动能力并导致呼吸急促。马昔腾坦(Macitentan)属于一类称为内皮素受体阻断剂的药物，其作用是放松肺动脉，从而降低肺部的血压。

马昔腾坦(Macitentan)的安全性和有效性

马昔腾坦(Macitentan)的安全性和有效性在一项长期临床试验中得到证实，该试验将742名参与者随机分配至接受马昔腾坦(Macitentan)或安慰剂组。平均治疗持续时间约为两年。在这项研究中，马昔腾坦(Macitentan)能有效延缓疾病进展，这一发现包括运动能力下降、PAH症状恶化或需要额外使用PAH药物等情况。

与其同类药物相似，马昔腾坦(Macitentan)带有黑框警告，提醒患者和医疗保健专业人员，该药物不应在孕妇中使用，因为它可能对发育中的胎儿造成伤害。女性患者只能通过马昔腾坦(Macitentan)风险评估与缓解策略(REMS)项目获得该药物。

这个限制性分销项目要求处方医生通过注册该项目获得认证；所有女性患者必须加入该项目，并在开始治疗前遵守适用的妊娠检测和避孕要求；药房必须获得认证，并且仅将马昔腾坦(Macitentan)配发给获准接受该药物的患者。

在马昔腾坦(Macitentan)治疗患者中观察到的常见副作用包括红细胞计数低（贫血）、普通感冒样症状（鼻咽炎）、喉咙痛、支气管炎、头痛、流感和尿路感染。