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英利达疗效如何呢?

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医学编辑小路
阅读量:117
2020-03-04 12:51

英利达是一个多靶点的小分子抑制剂,美国食品和药物管理局FDA批准Pembrolizumab (Keytruda)联合Inlyta(axitinib,阿昔替尼)用于晚期肾细胞癌(RCC)患者的一线治疗。

临床研究对比了英利达联合Keytruda与舒尼替尼的临床效果。研究入组了861位肾癌患者,其中432例接受联合疗法,429例接受舒尼替尼治疗。在经过12.8个月的中位随访。

结果显示,在客观缓解率方面,舒尼替尼组为35.7%,K药和英利达联合方案治疗组达到了59.3%,整整高出20%。总生存期方面,K药和英利达联合方案组89.9%的患者生存期超过一年,而使用舒尼替尼组为78.3%。K药和英利达联合治疗组的中位无进展生存期为15.1个月,而舒尼替尼组为11.1个月。

英利达疗效如何呢?

英利达不良反应:因为临床试验在各种不同条件下实施,因此一种药物在临床试验中观察到的不良反应发生率不能与另一种药物在临床试验中观察到的不良反应发生率进行直接比较,并且可能不能反映在临床实践中观察到的不良反应发生率。

在单药治疗研究的715 例患者中评价了英利达的安全性,其中包括537 例晚期RCC 患者。所述数据反映了参加一项与索拉非尼相比的随机临床研究的359 例晚期RCC患者服用英利达的安全性。

英利达其他不良反应包括应采取的相应措施:高血压、动脉血栓栓塞事件、静脉血栓栓塞事件、出血、心力衰竭、胃肠穿孔和瘘管形成、甲状腺功能不全、伤口愈合并发症、RPLS、蛋白尿、肝酶升高、肝损害和胎儿发育。

相关药讯
口服阿昔替尼后尿液为红色正常吗,怎么处理?
口服阿昔替尼后出现尿液呈红色的现象,可能是血尿的表现,一般是由于药物副作用引起,此时属于正常现象。但如果是患者的肾脏损伤或其他相关问题,通常属于异常现象。口服阿昔替尼后尿液为红色的原因口服阿昔替尼后尿液变为红色,通常是由于血尿所致。血尿是指尿液中存在红细胞,这使得尿液颜色变深,呈现粉红色、淡红色至鲜红色不等。阿昔替尼作为一种抗肿瘤药物,其副作用包括对肾脏功能的影响,可能导致肾小球滤过膜受损或直接刺激泌尿系统,从而引起血尿。血尿可能是因为阿昔替尼治疗期间引发的副作用,常见原因如下:1、肾毒性:阿昔替尼可导致肾小球毛细血管内皮损伤,增加通透性,使红细胞渗入尿液。2、肿瘤反应:在某些情况下,阿昔替尼治疗过程中的肿瘤坏死或者炎症反应也可能间接导致血尿。3、其他原因:除了直接药物作用外,患者可能存在其他伴随疾病或并发症,如泌尿系统感染或结石等,与阿昔替尼的使用相叠加时,也可能表现为血尿。口服阿昔替尼后尿液为红色是否正常口服阿昔替尼后尿液为红色可能属于正常情况,也可能属于异常情况。如果尿液红色是由于药物副作用,例如肾毒性或者肿瘤反应所致,此时一般属于正常现象。但如果服用阿昔替尼期间患者存在一些泌尿系统疾病,例如泌尿系统结石、尿路感染等,此时通常属于异常现象。处理措施1、完善检查:如果患者使用阿昔替尼期间尿液呈红色,应及时到医院就诊,并在医生的指导下属完善检查,例如尿常规、尿沉渣分析以及肾功能等相关生化指标检测,以确定是否存在血尿及程度,并进一步排查是否存在其他肾脏疾病。2、停药:如果发现尿液变红,应立即停止服用阿昔替尼,并尽快咨询医生或前往医院就诊。医生会根据情况评估血尿的原因,可能是由于药物对肾脏的副作用或者其他原因引起。3、支持性治疗:若患者确诊为药物引起的肾损害,可能需要给予相应的支持性治疗,比如补充体液、保护肾脏功能的药物或必要时使用止血药物。如果是由于感染引起的,应积极进行抗感染治疗。4、调整治疗方案:使用阿昔替尼治疗期间出现红色尿液时,应及时在医生的评估下调整药物剂量、暂停用药,或是采取相应的支持性治疗措施来保护肾脏功能及缓解血尿症状。5、不要长时间憋尿:在平时生活工作中,不能经常使膀胱高度充盈,感觉到尿意即要去排尿,以避免尿液在膀胱存留时间过长。6、增强锻炼:有尿路结石的患者应避免久卧或久坐,多进行散步或慢跑,防止结石沉积。总结阿昔替尼在治疗期间可能会出现一些不良反应,例如肌痛、关节疼痛、食欲不振等,建议患者在医生的指导下进行处理。同时治疗期间定期监测各项指标,出现不适后及时治疗。相关热文推荐:奥普杜拉格的成分组成及治疗黑色素瘤的效果?
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2024-03-04 16:03
阿昔替尼用多久可以停药?
每个患者的病情不同,因此阿昔替尼的用药时间并不固定。对于肾癌患者,一般建议持续使用阿昔替尼治疗6-12个月,甚至更长时间。如果在治疗期间肿瘤得到有效控制或缓解,并且没有出现新的病灶,医生可能会根据患者情况考虑逐渐减少药物剂量直至停药。阿昔替尼药物概述阿昔替尼是一种强效、选择性血管内皮生长因子受体-1、-2和-3抑制剂。阿昔替尼可与派姆单抗联合适用于晚期肾细胞癌(RCC)患者的一线治疗。阿昔替尼作为单药适用于治疗先前一次全身治疗失败后的晚期肾细胞癌。根据关键的III期AXIS试验的结果,阿昔替尼在晚期肾癌的二线治疗中有效。与索拉非尼相比,阿昔替尼的中位无进展生存期(PFS)显著延长。这种PFS获益见于既往接受过细胞因子或舒尼替尼治疗的患者。阿昔替尼的客观缓解率也显著高于索拉非尼,中位总生存期无显著组间差异。在AXIS试验中,阿昔替尼的耐受性可控,最常报告的治疗相关不良事件包括恶心、发音困难、手足综合征、腹泻、高血压、疲劳、食欲下降和甲状腺功能减退。阿昔替尼的停药时间阿昔替尼治疗肾癌效果显著,但是停药时间受患者的疾病严重程度、对药物的反应、副作用耐受程度等因素的影响,每个患者的停药时间有所差异,因此无法给出明确的、固定的停药时间。如果肾癌患者分期在早期,并且症状尚不严重,此时可在医生的指导下配合使用阿昔替尼6-12个月左右的时间,并根据身体情况逐渐停药。但如果患者的分期为中晚期,并且症状明显,此时可能需要长期用药,一直用药直到患者出现不能耐受的毒性或者出现耐药性。阿昔替尼的用法用量1、正确用法:阿昔替尼是一种口服片剂。通常每天两次与食物或空腹服用。每天大约在同一时间服用阿西替尼,间隔约12小时。请勿多服或少服,或服用次数不得超过医生规定的剂量。用一杯水吞下整片药片,不要劈开、咀嚼或压碎。2、推荐剂量:阿昔替尼的推荐起始口服剂量为5mg。(以上用法用量来自于美国FDA药物说明书,仅供参考,具体用法及剂量应遵医嘱明确。)3、服药后呕吐:如果服用阿昔替尼后呕吐,请勿再服用另一剂,继续常规给药方案。开始用药时医生可能会给患者服用低剂量的阿西替尼,然后逐渐增加剂量,每两周不超过一次。这取决于药物的疗效以及可能遇到的任何副作用。建议患者与医生讨论在治疗期间的感受。即使感觉良好,也要继续服用阿昔替尼。在未咨询医生的情况下,请勿私自停止服用阿昔替尼。用药注意事项1、剂量与给药:患者应严格按照医生的处方和指导用药,不得随意增减剂量或停止治疗。2、药物相互作用:避免与CYP3A4/5强抑制剂(如酮康唑、某些抗真菌药及部分抗抑郁药等)和强诱导剂(如利福平、苯妥英钠等)合用,这些药物可能改变阿昔替尼的血药浓度,影响其疗效和安全性。3、监测血压:在开始阿昔替尼治疗前应确保血压控制良好,治疗期间定期监测血压并给予相应抗高血压药物处理。4、出血风险:阿昔替尼可能增加出血风险,患者应避免受伤,并采取预防措施,如使用软毛牙刷、电动剃须刀,同时密切关注任何出血症状。5、血液学毒性:定期进行血常规检查,监测血细胞计数,包括血红蛋白、白细胞和血小板水平,必要时给予相应的支持治疗。相关热文推荐:口服阿昔替尼后尿液为红色正常吗,怎么处理?
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2024-03-04 16:03
阿昔替尼不良反应及处理方法?
靶向药物对肾细胞癌预后有一定的改善,研究表明,阿昔替尼(INLYTA)能够提升晚期肾细胞癌的抗肿瘤效果,延长生存时间、改善生活质量。随着阿昔替尼与免疫治疗联合应用的推广,阿昔替尼的使用逐渐增加,其不良反应的案例报道也逐渐增多,以下详细介绍一下阿昔替尼不良反应及处理方法。高血压已经观察到高血压,包括高血压危象。在开始INLYTA之前,应该很好地控制血压。监测高血压并根据需要进行治疗。根据高血压的严重程度,暂停用药,然后立即减量或永久停药。动脉和静脉血栓栓塞事件已经观察到动脉和静脉血栓栓塞事件,并且可能是致命的。这些事件风险增加的患者慎用。如果在治疗过程中出现动脉血栓栓塞事件,请永久停用INLYTA。根据VTE的严重程度,暂停INLYTA,然后恢复相同剂量或永久停药。出血出血事件,包括致命事件,已有报道。尚未对有未经治疗的脑转移或近期活动性消化道出血证据的患者进行INLYTA研究,因此不应用于这些患者。保留然后减少剂量据出血的严重程度和持续时间决定是立即用药还是停药。心力衰竭已经观察到心力衰竭,并且可能是致命的。在使用INLYTA治疗的整个过程中,监测心力衰竭的体征或症状。心力衰竭的管理可能需要减少剂量、中断剂量或永久停用INLYTA。胃肠道穿孔和瘘形成胃肠道穿孔和瘘,包括死亡,已经发生。有胃肠道穿孔或瘘风险的患者慎用。甲状腺功能减退甲状腺功能减退需要甲状腺激素替代已有报道。在开始INLYTA治疗前以及整个治疗过程中定期监测甲状腺功能。伤口愈合不良择期手术前至少2天停用INLYTA。大手术后至少2周内不要给药,直到伤口完全愈合。根据受损伤口愈合的严重程度和持久性,减少剂量或停止INLYTA。伤口愈合并发症解决后恢复INLYTA的安全性尚未确定。可逆性后部白质脑病综合征(RPLS)已经观察到RPLS。如果出现RPLS症状或体征,请永久停止INLYTA。蛋白尿在开始INLYTA治疗前监测蛋白尿,并在整个治疗过程中定期监测。对于中度至重度蛋白尿,应暂停用药,然后减量静脉注射。肝毒性在用INLYTA作为单一药物治疗期间,出现肝酶升高。在开始INLYTA治疗前以及整个治疗过程中定期监测ALT、AST和胆红素。当与avelumab或pembrolizumab联合使用时,可能出现更高频率的3级和4级ALT和AST升高。考虑更频繁地监测肝酶。停用INLYTA和avelumab或pembrolizumab,根据需要开始皮质类固醇治疗,和/或因严重或危及生命的肝毒性而永久停止联合用药。主要心血管不良事件(INLYTA联合avelumab)优化心血管危险因素的管理。对于3-4级事件,永久停用INLYTA与avelumab的联合用药。胚胎-胎儿毒性INLYTA可对胎儿造成伤害。告知患者对胎儿的潜在风险,并采取有效的避孕措施。总结以上为阿昔替尼不良反应及一般处理措施,均来源于美国FDA说明书,仅供参考。在不良反应处理过程中临床药师积极介入,通过药学问诊和专业判断,依据病情变化和用药细节,结合药物安全性及疗效等多个方面充分权衡,对不良反应及时进行分析并反馈临床,为治疗方案的优化提供有效建议。相关热文推荐:阿昔替尼靶向药多少钱一盒?
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2024-02-26 16:53
阿昔替尼靶向药多少钱一盒?
据了解,孟加拉碧康的阿昔替尼(英利达)规格为5mg*60片,参考价格在1250~1350元之间。阿昔替尼已经在中国上市并且进入医保了,患者可以自己凭借处方在国内购买,也可以信赖国内海外医疗服务机构来帮助自己购买阿昔替尼,价格要比国内医保后的阿昔替尼更加实惠。关于阿昔替尼阿昔替尼联合针对程序性死亡蛋白 1(PD-1)的新型免疫治疗单克隆抗体(阿维单抗及帕博利珠单抗)已经被中国临床肿瘤学会肾癌诊疗指南及欧洲泌尿外科学会指南在内的多部临床治疗指南推荐用于转移性肾癌的一线治疗。更多关于阿昔替尼的资讯可以参考:阿昔替尼(英立达)说明书,作用效果,价格,用法用量,副作用。该篇文章还详细讲述了有关于阿昔替尼的用法用量及副作用等信息。阿昔替尼的作用阿昔替尼是一种抗血管生成的靶向药物,主要作用包括:1、阻断血管生成:阿昔替尼可以干扰肿瘤细胞释放的一种叫做血管内皮生长因子(VEGF)的信号,从而阻断新血管的生成。这可以减少肿瘤生长所需的血液供应,从而抑制肿瘤的生长和扩散。2、减少肿瘤血供:通过阻断血管生成,阿昔替尼能够降低肿瘤的血液供应,使肿瘤缺氧、营养不足,从而导致肿瘤细胞凋亡或抑制其增殖。3、产生抗肿瘤效果:阿昔替尼的抗血管生成作用可以直接对肿瘤细胞产生抑制作用,减少肿瘤的生长和转移。4、逆转免疫抑制:除了影响肿瘤血管生成外,阿昔替尼还能改变肿瘤微环境中的免疫抑制情况。它可以调节肿瘤相关的免疫细胞,增强机体的免疫应答,有助于提高免疫系统对肿瘤的识别和杀伤能力。阿昔替尼的价格据网络信息可得,阿昔替尼的价格一般为5796元/盒左右,已纳入医保报销范畴,但不同地区售价存在差异,需咨询当地医生和医保部门。更多患者选择使用海外版本的阿昔替尼:据了解,孟加拉碧康的阿昔替尼(英利达)规格为5mg*60片,参考价格在1250~1350元之间,更适合患者长期使用。阿昔替尼如何购买1、国内购药渠道(1)药店:可以前往当地有资质的药店购买阿昔替尼。在购买前,最好咨询药师,了解药物的用法用量、注意事项等。 (2)医院药房:在就诊医院的药房也可以购买到阿昔替尼,需要医生开具处方后才能购买。(3)在线药店:一些有资质的在线药店也提供阿昔替尼的销售服务,可通过互联网订购。但务必选择正规、可信赖的平台,以确保药品的质量和安全性。2、寻找国内海外医疗服务机构(1)可以通过专业医疗团队获取更准确的用药建议,针对患者的具体情况给出个性化的治疗方案。 (2)可以获得更多有关药物的信息和指导,包括副作用、禁忌等,提高用药的安全性。(3)可以确保购买到正规途径获得的药品,减少假冒伪劣产品的风险,保证药物的品质和有效性。热文推荐:阿替利珠单抗治疗肺癌的效果如何?
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2024-02-26 16:50
最新药讯
乳腺癌用药帕博西尼的生存期和作用机制解析
导读:帕博西尼(Palbociclib)是一种口服的细胞周期素依赖性激酶(CDK)4和6的抑制剂,作为一种靶向治疗药物,在乳腺癌治疗领域具有重要作用,但仍需在专业医生的指导下使用。这篇文章主要讲了帕博西尼的生存期、安全性和耐受性和作用机制等内容。无进展生存期(PFS)3期PALOMA-3研究表明,帕博西尼联合氟维司群治疗相比安慰剂联合氟维司群,可以显著延长患者的无进展生存期(11.2个月 vs 4.6个月,p<0.0001)。总生存期(OS)尽管最初在PALOMA-3研究中,帕博西尼组的总生存期虽长于安慰剂组(34.9个月 vs 28.0个月),但该差异没有达到统计学显著性(p=0.0429)。后续随访时间延长后,帕博西尼组和安慰剂组的中位总生存期分别是34.8个月和28.0个月(分层风险比 0.81),帕博西尼组的六年总生存率为19.1%,而安慰剂组为12.9%。亚组分析在大部分亚组中,帕博西尼联合治疗相比安慰剂联合治疗显示出更长的总生存期,特别是在内分泌治疗敏感的患者、既往未接受过针对ABC化疗的患者和低循环肿瘤分数的患者中。帕博西尼联合治疗方案在延长晚期乳腺癌患者无进展生存期方面显示出显著效果,并且在长期随访中观察到总生存期的改善。安全性和耐受性帕博西尼的副作用通常是可管理的,包括中性粒细胞减少、白细胞减少和疲劳等。在PALLAS试验中,与单用内分泌治疗相比,帕博西尼联合内分泌治疗组的3-4级不良反应更高,包括中性粒细胞减少症(61.3% vs 0.3%)、白细胞减少症(30.2% vs 0.1%)和疲劳(2.1% vs 0.3%)。作用机制1、细胞周期阻滞:帕博西尼通过抑制CDK4/6活性,阻止细胞由G1期到S期的过渡,进而抑制DNA的合成和癌细胞的增殖。2、Rb蛋白磷酸化抑制:CDK4/6与周期蛋白D结合,磷酸化视网膜母细胞瘤蛋白(Rb),导致Rb失活,帕博西尼抑制这一过程,从而维持Rb的活性,推动细胞停留在G1期。3、内分泌治疗增效:帕博西尼与内分泌治疗药物如氟维司群联合使用,可显著延长患者的无进展生存期(PFS)。4、抗肿瘤活性:临床前研究显示,帕博西尼能够诱导肿瘤细胞衰老和凋亡,增强抗肿瘤效果。5、免疫调节作用:CDK4/6抑制剂可能通过影响肿瘤微环境(TME),如激活内源性逆转录病毒元素表达,刺激Ⅲ型干扰素产生,增强T细胞活性等,发挥间接的抗肿瘤作用。帕博西尼通过靶向CDK4/6,发挥抗增殖和抗肿瘤作用,尤其在治疗晚期乳腺癌中显示出显著的疗效。但治疗方案的选择应基于个体患者的具体情况,并在专业医生的指导下进行。建议遵医嘱用药。
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2024-04-19 17:38
贝组替凡治疗肾癌的功效与作用及疗效
导读:贝组替凡作为一种新型的靶向治疗药物,在肾细胞癌的治疗中展现出了显著的疗效和一定的安全性,为患者提供了新的治疗选择。患者在使用贝组替凡时应遵循医生的指导,并注意药物的不良反应。适应症2023年12月14日,美国食品和药物管理局批准贝组替凡(belzutifan)用于治疗程序性死亡受体-1(PD-1)或程序性死亡后晚期肾细胞癌(RCC)患者配体 1 (PD-L1) 抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂。功效与作用贝组替凡是一种强效和选择性的缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂,通过与HIF-2α结合,阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,减少HIF-2α靶基因的转录和表达,这些靶基因与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长有关。在缺氧或VHL蛋白功能受损的情况下,贝组替凡能够阻断HIF-2α与HIF-1β的相互作用,导致HIF-2α靶基因的转录和表达减少,从而抑制肿瘤细胞的增殖和血管生成,减少血供。贝组替凡的疗效在一项2期、开放标签、单组试验中,研究了HIF-2α抑制剂贝组替凡在患有肾细胞癌的患者中的有效性和安全性,患者每天口服120mg贝组替凡。中位随访时间为21.8个月后,获得客观缓解的肾细胞癌患者的百分比为49%。在肾细胞癌患者中贝组替凡显示出活性。 不良反应接受贝组替凡治疗的患者中最常见的不良反应为血红蛋白降低、贫血、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高和恶心,贝组替凡引起的贫血和缺氧可能很严重,患者应根据临床指征进行输血。不建议接受贝尔祖替凡治疗的患者使用红细胞生成刺激剂治疗贫血。用药指南贝组替凡的推荐剂量为120mg,每天口服一次,可以与食物一起服用,也可不与食物一起服用,贝组替凡应在每天同一时间服用,以维持较好的血药浓度。
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2024-04-19 17:34
利特昔替尼治疗斑秃在中国获批上市及作用功效简介
导读:利特昔替尼是一种由辉瑞公司研发的创新药物,属于Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族的不可逆抑制剂,商品名为乐复诺(LITFULO),这篇文章主要讲了利特昔替尼的上市时间,服药指南、作用功效、不良反应管理的内容。上市时间利特昔替尼于2023年6月23日在美国获得了批准,主要用于治疗12岁及以上成人和青少年的重度斑秃。2023年10月19日,中国国家药品监督管理局(NMPA)批准了利特昔替尼的上市申请。利特昔替尼的临床试验数据显示,它能够促进头皮毛发再生,并且对于眉毛和睫毛的再生也有积极效果。药品的上市时间可能因地区、监管审批等因素而有所差异,如需更具体的上市时间信息,建议咨询当地的药店或医疗机构。服药指南利特昔替尼的推荐剂量为每日50mg,每天服用一次,可以单独服用,也可以配合食物用药。但服用时需要整粒吞服胶囊,不要掰开或捏碎,以免影响药效。如果在服用期间不小心漏服了一粒,应尽快补充,但如果距离下次给药时间不足8小时,则应跳过漏服的剂量,并在常规计划时间恢复给药。作用功效1、抑制免疫反应:利特昔替尼通过抑制Janus激酶3(JAK3)和肝细胞癌中表达的酪氨酸激酶(TEC)激酶家族,阻断γ常见细胞因子信号传导并降低NK和CD8+细胞的溶细胞活性,从而抑制免疫系统的过度反应。2、促进头发生长:利特昔替尼能够调节细胞信号通路,有助于刺激新的头发生长,改善斑秃患者的发际线。3、减轻炎症反应:该药物还具有减轻炎症反应的作用,有助于改善头皮的健康状况。4、治疗白癜风:利特昔替尼也正在研究用于治疗非节段型白癜风患者,可能通过抑制免疫系统对皮肤的攻击来治疗白癜风。5、治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病:除了斑秃,利特昔替尼还在研究中用于治疗其他免疫介导的炎症性疾病,如溃疡性结肠炎和克罗恩病。不良反应管理可能发生的不良反应包括感染、严重感染、带状疱疹、恶性肿瘤、血栓栓塞事件、荨麻疹、淋巴细胞计数降低和血小板计数降低等,在使用此药时,需严格遵循医生的指导,并注意观察身体的反应,如有任何不适或异常,应及时就医。虽然利特昔替尼在治疗斑秃方面显示出积极的效果,但并非所有患者都适用。在使用前,应进行全面的身体检查和评估,确保患者的身体状况适合使用该药。建议患者遵医嘱用药,对症治疗。
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2024-04-19 16:34
Izcargo治疗黏多糖贮积症II型的上市时间及作用功效详解
导读:Izcargo(Pabinafusp Alfa)是一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶(IDS)替代疗法,用于治疗黏多糖贮积症II型(MPS II,又名亨特综合征)。这篇文章主要讲了Izcargo的上市时间、作用功效、用法用量、副作用等内容。上市时间Izcargo在日本的上市时间是2021年3月23日,这一信息来自于日本厚生劳动省(MHLW)的批准。Izcargo是世界上首款获得监管机构批准,能够穿越血脑屏障的酶替代疗法,通过静脉内给药,对具有溶酶体贮积症的个体具有潜在的改变生命的益处。但截止到2024年4月19日还没有在中国大陆地区上市。作用功效1、血脑屏障穿透:Izcargo使用了JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统,能够帮助药物穿越血脑屏障(BBB),直接作用于大脑。2、中枢神经系统症状改善:由于MPS II患者中枢神经系统(CNS)出现严重症状,Izcargo的设计使其能够提高在大脑中的水平,可能改善患者的神经认知功能和生活质量。3、代谢产物清除:Izcargo作为一种重组融合蛋白,通过其特有的递送系统,有助于清除或减少中枢神经系统内有害代谢物的堆积。4、临床试验效果:在日本进行的2/3期临床试验中,所有28名患者脑脊液中与CNS疾病相关的生物标志物水平得到显著改善,达到试验的主要终点。5、神经认知能力评估:在同一临床试验中,28名患者中21人的神经认知能力评估得到维持或者改善。用法用量在使用Izcargo之前,患者需使用2.4mL的日本药典规定的注射用水溶解一小瓶的冻干粉末注射剂。这一步骤是为了制成5mg/mL的溶液。随后,按照患者的体重计算所需体积,并用生理盐水稀释至100mL。通常情况下,建议每公斤体重注射2.0mg,每周一次,进行静脉注射。特别需要注意的是,配制好的Izcargo应即时使用,抽取必要量后的小瓶内的残液应按照设施的顺序废弃,且小瓶应作为一次性使用。副作用Izcargo虽然具有一定的疗效,但也存在一定的风险,其副作用包括输液反应,可能引起过敏反应,如呼吸困难、喉头水肿、皮疹等。部分患者在使用后可能会出现头痛、浮动性头晕或晕厥等神经系统症状。在使用Izcargo时,医生和患者应高度警惕,并做好应对过敏反应的准备。Izcargo为MPS II患者提供了一种新的治疗选择,能够改善患者的症状,提高生活质量。但使用时需严格遵循医生的指导,注意观察身体的反应,确保安全有效。
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2024-04-19 16:34
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