结直肠癌(CRC)是继肺癌和乳腺癌之后第三大常见肿瘤,虽然手术潜在可治愈,但仍有超过40%的CRC患者出现远处转移(mCRC),瑞格非尼(regorafenib)是口服多激酶抑制剂,阻滞与血管生成有关的多个蛋白激酶[VEGF受体1-3,酪氨酸受体激酶2 (TIE2),原癌基因KIT、RET、RAF1、BRAF和BRAF V600E,肿瘤微环境相关受体血小板衍生生长因子受体(PDGFR)和纤维细胞生长因子受体(FGFR)]。在2012年至2013年间,瑞戈非尼先后成为治疗转移性结直肠癌和胃肠道间质肿瘤的临床用药。
瑞格非尼治疗结直肠癌效果如何呢?
在CONCUR试验中,患者招募仅限于亚洲患者,纳入的结直肠癌患者不要求之前有接受过生物靶向治疗。研究人员按照2:1随机分配204例患者接受瑞格非尼(regorafenib)160mg或者安慰剂,每4周一个周期的前3周给药。根据研究显示,CONCUR中的患者,因转移性病变接受较少治疗方案的人群,体重状态为1的患者比例较高,40%的患者之前未接受生物靶向治疗。
中位总生存期,经瑞格非尼(regorafenib)治疗的患者组是8.8个月,安慰剂组是6.3个月(P=0.0002)。CORRECT试验中,中位总生存期是6.4个月,安慰剂组是5个月(P=0.0052)。这些患者也在无进展生存期有显著提高(3.2个月 vs 1.7个月;P<0.0001)。参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年2月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203085
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