普纳替尼对白血病患者有效果吗？

美国药品监督管理局（FDA）的药物评价和研究中心发表，普纳替尼的批准是重要的，因为对其他药品的不反应CML患者提供治疗选择，尤其是有T315I 突变很少治疗选择的患者，Iclusig 普纳替尼是今年底被批准治疗CML的第三个药物和治疗ALL的第二个药物，证实FDA承诺为罕见疾病患者批准普纳替尼为安全和有效药品。

普纳替尼第一代第二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患者的临床结果，耐药仍发生在一些BCR-ABL突变患者中，尤其是T315I突变。在第三代TKIs普纳替尼获批之前，市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、不耐受的情况。普纳替尼的注册二期临床研究中，共449例CML或Ph+急淋患者（其中慢性期CML病人267例）。

疗效分析显示，在慢性期患者当中，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%）。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼获得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。所以，普纳替尼是种强有效的口服TKIs，对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变患者来说，此药已成为非常重要的临床选择。

普纳替尼不断促进癌细胞发展，药物每天服用1次治疗有CML和Ph+ ALL的慢性、加速和母细胞相患者其白血病是对一类被称为酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药和不能耐药。普纳替尼靶向CML细胞有一种特殊突变，被称为T315I，它使这些细胞对当前批准的TKIs耐药。