普纳替尼治疗白血病的疗效如何？

美国药品监督管理局（FDA）的药物评价和研究中心发表，Iclusig 普纳替尼的批准是重要的，因为对其他药品的不反应CML患者提供治疗选择，尤其是有T315I 突变很少治疗选择的患者，Iclusig 普纳替尼是被批准治疗CML的第三个药物和治疗ALL的第二个药物，证实FDA承诺为罕见疾病患者批准普纳替尼为安全和有效药品。

普纳替尼是阿瑞雅德实验的第三代酪氨酸激酶抑制剂，经过一期和二期临床试验，在2012年12月14日被美国食品药品管理局特许审批上市，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。研究人员发现，缓解与长期结果相关，预计5年无进展生存期（PFS）为53％，总生存期（OS）为73％，PFS和OS率在耐药/不耐受和T315I亚组中相当。

临床试验PACE试验中普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼（Tasigna）耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg / d的普纳替尼治疗。

疗效分析显示，在慢性期患者当中，主要细胞遗传学总反应率为56%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%），主要分子学总反应率34%（其中无T315I和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%）。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼获得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。所以，普纳替尼是种强有效的口服TKIs，于难治性的CML患者，尤其有T315I突变患者来说，此药已成为非常重要的临床选择。