威罗非尼的效果好吗？

威罗非尼的效果好吗？威罗非尼是一种低分子量，可以口服服用，BRAF丝氨酸-苏氨酸激酶，包括BRAFV600的一些突变形式的抑制剂。体外在相似浓度的威罗菲尼还抑制其他激酶。在BRAF基因中一些突变包括V600E导致组成型激活的BRAF蛋白，可能在缺乏生长因子中引起的细胞增殖，正常需要生长因子。在有突变的BRAFV600E黑色素瘤的细胞和动物模型中威罗菲尼有抗肿瘤生长扩散的效应。

黑色素瘤：一项入组675名患者的国际性、多中心研究显示，与标准化疗药物达卡巴嗪相比，Vemurafenib这种新的靶向疗法使患者的死亡率降低了63%。48%的患者在使用了维罗非尼后肿瘤明显缩小。

脂质肉芽肿病：2017年11月6日，FDA批准维罗非尼用于治疗有BRAFV600基因突变的脂质肉芽肿病，这是一种罕见的血液癌症。Zelboraf维罗非尼治疗ECD的有效性是基于一项纳入了22名患者的临床试验，试验测定了经历完全或部分肿瘤缩小的患者的比例（总体缓解率）。实验中，有11位患者（50%）经历了部分缓解，1位患者经历了完全缓解（4.5%）。

脑瘤：目前，高级别胶质瘤的标准疗法并不能显著改善患者的生存率，并与较高的复发率相关。多形性胶质母细胞瘤等高级别胶质瘤在复发时往往难以治疗，并会导致很多患者死亡。尽管只有6%到7%的原发性中枢神经系统肿瘤存在BRAFV600E突变，但有越来越多的儿童患者和某些脑瘤亚型患者被检测出具有该种突变。初步研究显示，BRAF抑制剂维罗非尼对于此类患者具有一定疗效。

BRAF V600E突变阳性黑素瘤伴脑转移患者。Trial 3是一项开放标签、多中心、单臂、双队列试验。患者被要求至少有一个可测量的0.5cm或以上的脑损伤，磁共振造影增强且之前没有接受过BRAF或MEK抑制剂治疗。所有患者每次口服960mg威罗非尼，每日两次，直到病情恶化或出现不可耐受的毒性反应。试验结果表明，两组患者（A组 VS B组）的最佳ORR为18% VS 18%，CR为2% VS 0%，PR为16% VS 18%，中位DOR为4.6个月 VS 6.6个月。