Eteplirsen(依特立生)价格是多少？

Eteplirsen(依特立生)价格大约是几千美元一盒，价格仅供参考。

Eteplirsen(依特立生)价格是多少

根据海外市场公开信息，500mg规格（每盒1瓶）依特立生的参考价格约为4484美元，价格仅供参考。

患者的体重越大，单次用药剂量越高，按推荐剂量30mg/kg计算，一名40kg儿童单次需1200mg（约3瓶500mg规格），每周一次，年治疗费用极为高昂。

Eteplirsen(依特立生)的功效与作用

1、作用机制

依特立生通过与抗肌萎缩蛋白前体mRNA的第51号外显子结合，在剪接过程中引导该外显子被跳读。对于携带可通过第51号外显子跳读恢复阅读框的基因突变（约占DMD患者的13%），这一策略可使细胞产生一种内部截短但仍保留部分功能的抗肌萎缩蛋白，类似于病情较轻的贝克尔肌营养不良症（BMD）患者体内自然存在的蛋白形式。

2、适应症

Eteplirsen(依特立生)适用于经基因检测确认DMD基因突变适合第51号外显子跳读的DMD患者（包括儿童）。该适应症基于加速审批通道获批，依据是部分患者经治疗后骨骼肌中抗肌萎缩蛋白水平升高，后续仍需验证性试验确认临床获益。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

Eteplirsen(依特立生)的正确储存方法

1、未开封药品

应在2°C至8°C（36°F至46°F）的冰箱内冷藏保存，并置于原纸盒中避光。严禁冷冻。

2、稀释后溶液

建议立即使用，若不立即使用，可在2°C至8°C冷藏条件下存放不超过24小时，不可冷冻。

3、给药前准备

从冰箱取出后，无需特殊复温即可操作。如稀释液冷藏，取出后可直接稀释使用。

4、特殊操作注意

配制时仅轻轻倒置2~3次混匀，严禁剧烈振摇。给药前需目视检查，正常溶液为澄清至略带乳光的无色液体，可能含微量白色至类白色无定形颗粒。若出现浑浊、变色或含有外来颗粒物，则不可使用。