瓦莫罗酮(Vamorolone)是一种新型皮质类固醇药物，通过选择性激活糖皮质激素受体发挥抗炎及免疫调节作用。其作用机制包括抑制促炎细胞因子释放、减少免疫细胞活化和调节炎症介质生成，从而改善杜兴氏肌营养不良症(DMD)患者的肌肉功能。

药品称呼

通用名：瓦莫罗酮(Vamorolone)

商品名：Agamree

中文名：伐莫洛龙口服混悬液

适应靶点

糖皮质激素受体(Glucocorticoid Receptor, GR)

适应症和适应人群

适应症

用于治疗2岁及以上患者的杜兴氏肌营养不良症(DMD)。

适应人群

确诊为DMD的儿童及青少年(≥2岁)，需在专业医师指导下使用。

规格与性状

规格：40mg/ml/盒；

性状：橙色调味混悬液，静置后分层，振摇后呈均质白色至类白色液体。

主要成分

活性成分：瓦莫罗酮(每1mL含40mg)。

非活性成分：一水柠檬酸、磷酸氢二钠、苯甲酸钠、三氯蔗糖等。

用法用量

1、标准剂量

推荐剂量：6mg/kg，每日1次，随餐服用；体重＞50kg者最大日剂量为300mg。

肝功能不全(Child-Pugh A/B级)：2mg/kg，每日1次，最大日剂量100mg(体重＞50kg)。

2、剂量调整

联用强效CYP3A4抑制剂(如伊曲康唑)：剂量减至4mg/kg，最大日剂量200mg。

长期用药后停药：需逐渐减量，避免骤停引发肾上腺功能不全。

3、给药方法

使用前振摇药瓶30秒，专用口服注射器量取剂量，直接注入患者口中。

首次开瓶后3个月内未用完需丢弃。

不良反应

1、常见不良反应(发生率≥10％且高于安慰剂)

类库欣综合征、精神障碍、呕吐、体重增加、维生素D缺乏。

2、其他不良反应

头痛、腹泻、食欲增加、鼻炎等。

注意事项

内分泌功能影响

长期使用可抑制下丘脑-垂体-肾上腺轴，需监测库欣综合征、高血糖及肾上腺功能。

免疫抑制与感染风险

增加新发感染、潜伏感染再激活风险，禁用活疫苗。

心血管/肾功能

监测血压、血钾及血钠水平，慎用于高血压或心衰患者。

胃肠道穿孔

禁用于活动性消化道溃疡或肠吻合术后患者。

精神行为异常

可能引发情绪波动、抑郁或躁狂，需密切观察。

骨骼影响

长期使用可致骨密度下降，建议定期监测。

眼科影响

可能诱发白内障或青光眼，治疗超过6周需监测眼压。

特殊人群用药

孕妇：无人类数据，需权衡风险；动物研究提示致畸性。

哺乳期：避免哺乳，皮质类固醇可经乳汁分泌。

儿童：2岁以下安全性未确立，2岁以上需监测生长指标。

肝损伤：中重度肝功能不全需调整剂量，重度患者无数据支持。

禁忌症

对瓦莫罗酮或配方中任何成分过敏者禁用。

药物相互作用

强效CYP3A4抑制剂：联用时需减少瓦莫罗酮剂量至4mg/kg。

活疫苗：接种后至少4-6周方可开始治疗。

药物过量

尚无特异性解毒剂，需立即对症支持治疗，可考虑洗胃或催吐。

药代动力学

吸收：随餐服用后2小时达峰，高脂餐轻微延迟吸收。

分布：表观分布容积162L(20 kg患者)，蛋白结合率88.1％。

代谢：经CYP3A4/5、UGT酶代谢，主要代谢物为葡萄糖醛酸结合物。

排泄：48％经尿排泄(原形＜1％)，30％经粪便排泄(原形15.4％)。

半衰期：约2小时，无蓄积效应。

贮存方法

未开封：原包装直立存放于20-25℃(允许15-30℃短期波动)。

开封后：直立冷藏(2-8℃)，不可冷冻，开瓶后3个月丢弃。

研发公司

瑞士Santhera