
EXONDYS51是一种反义寡核苷酸药物,由SareptaTherapeutics公司开发,价格大约是几千美元一盒。
EXONDYS51原研药在美国市场的参考价格较高,500mg/10mL单剂量小瓶的参考价格大约是4481美元,需要自费购买。
以上价格仅供参考,价格可以购药渠道、汇率变化等因素影响有所变化。
包括支气管痉挛、胸痛、咳嗽、心动过速、荨麻疹,若发生过敏反应,应采取适当的医疗处理,并考虑减慢输注速度或中断EXONDYS51治疗。

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非杜氏肌营养不良症人群数据:在非杜氏肌营养不良症的成年肾功能损害者中,依特立生的肾清除率降低。轻度肾功能损害者暴露量(AUC)增加约1.4倍,中度肾功能损害者增加约2.4倍。重度肾功能损害或终末期肾病的影响尚未研究。
对杜氏肌营养不良症患者的特殊提醒:由于杜氏肌营养不良症患者骨骼肌萎缩会影响血肌酐测量值,基于Cockcroft-Gault公式计算的估算肌酐清除率及其对应的轻、中、重度肾功能损害阈值不适用于杜氏肌营养不良症患者。因此,无法为合并肾功能损害的杜氏肌营养不良症患者提出具体的剂量调整建议。
不显著抑制CYP1A2、CYP2B6、CYP2C8、CYP2C9、CYP2C19、CYP2D6、CYP3A4/5,不诱导CYP2B6或CYP3A4,对CYP1A2的诱导作用远小于典型诱导剂奥美拉唑。
不是以下转运体的底物,也无显著抑制作用:OAT1、OAT3、OCT1、OCT2、OATP1B1、OATP1B3、P-gp、BCRP、MRP2、BSEP。
参考资料: FDA说明书获批于2024年12月27日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=206488
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