全部名称
依特立生、Eteplirsen、Exondys 51
适应人群
适用于经基因检测确诊、DMD基因突变可实现51号外显子跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。[ 详情 ]



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依特立生作为罕见病基因靶向药物,其研发成本高昂,治疗费用通常反映在整体医疗经济负担中。由于每周一次的静脉输注给药方式,治疗过程需要专业医疗资源配置,费用构成包括药品本身及输注管理支持。
对于希望了解依特立生在当地可及性与费用政策的患者或家属,如需进一步信息请向境外机构咨询。专业医疗机构或罕见病支持组织也可提供相关费用构成说明。
参考资料: FDA说明书获批于2024年12月27日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=206488

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