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依特立生(Exondys 51)的适应症基于加速批准,具体适用条件如下。
用于治疗杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)患者。
患者必须经基因检测确认存在DMD基因的突变,且该突变类型适合通过外显子51跳跃进行修复。
本适应症基于加速批准,批准依据为部分患者治疗后骨骼肌中抗肌萎缩蛋白水平较基线升高。
持续批准可能取决于后续验证性试验中对临床获益(如运动功能改善)的证实。
临床使用前,必须通过基因测序明确患者的外显子51跳跃适用性,避免超适应症用药。
参考资料: FDA说明书获批于2024年12月27日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=206488

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