阿塔鲁伦(Ataluren)的说明书:适应症,用法用量,不良反应,注意事项

阿塔鲁伦(Ataluren)的简介

阿塔鲁伦(Ataluren)由美国PTC公司研发生产，在欧洲的上市时间为2014年。在欧洲市场，它主要用于治疗特定类型的囊性纤维化患者，这些患者的CFTR基因存在无义突变。

阿塔鲁伦(Ataluren)目前尚未被批准在我国上市，由于阿塔鲁伦的药理特性，它被用于治疗由无义突变引起的多种遗传性疾病，如囊性纤维化(CF)和杜氏肌营养不良症(DMD)。

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阿塔鲁伦说明书概述

阿塔鲁伦(Ataluren，PTC124)是一种小分子口服药物，药理机制主要基于其能够选择性诱导核糖体对早熟但非正常终止密码子的通读能力。这种能力允许细胞继续合成本应因无义突变而中断的全长蛋白质。

药品称呼

通用名：Ataluren(阿塔鲁伦)

商品名：Translarna

规格：125mg*30袋/盒；

性状：白色至类白色固体或粉末。

阿塔鲁伦为口服药物，每天需分三次服用。推荐剂量为早晨10mg/kg体重，中午10mg/kg体重，晚上20mg/kg体重。每日总剂量为40mg/kg体重。关于阿塔鲁伦的具体用法用量内容，您可以阅读完整阿塔鲁伦的用药指南信息。

对Translarna中的任何成分过敏。

同时静脉注射氨基糖苷类药物。

避免光照。

DNA中的无意义突变会导致mRNA内的提前终止密码子。mRNA中的这种过早终止密码子通过在生成全长蛋白质之前终止翻译来引起疾病。Ataluren可以使包含这种过早终止密码子的mRNA的核糖体通读，从而产生全长蛋白。

美国PTC

参考资料：参考FDA说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm

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