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地夫可特(Deflazacort)

全部名称:
地夫可特,地氟可特,Deflazacort,Emflaza,Defcort
适应人群:
存在杜氏肌营养不良症(DMD)的2岁以上儿童和成人患者。
 规格:
6mg/18mg/30mg/36mg;22.75mg/ml
  剂型:
混悬剂,片剂
 厂家:
PTC THERAP
有效期:
24个月

温馨提示: 药品图片来自网络,仅供参考;如遇新包装上市可能存在上新滞后,请以实物为准,如有侵权,请联系删除

地夫可特(Deflazacort)的说明

地夫可特(Deflazacort)由PTC Therapeutics, Inc.公司研发生产,2017年2月9日获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,成为美国市场上治疗杜氏肌营养不良症的首个药物。

目前,地夫可特在国内尚未上市。地夫可特作为一种糖皮质激素类药物,在抗炎、免疫调节、抑制血小板活化等方面具有显著的药理作用。

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地夫可特说明书概述

地夫可特通过阻断白介素-1β等促炎因子的信号通路,减少炎症细胞浸润及炎症介质的产生,发挥抗炎作用。还能够影响机体的免疫应答,包括调节T细胞分化、增殖和功能,达到免疫调节的效果。

药品称呼

通用名:Deflazacort

商品名:Defcort

全部名称:地夫可特,地氟可特,Deflazacort,Emflaza,Defcort

规格

片剂 6mg/18mg/30mg/36mg

口服悬浮液 22.75mg/ml

禁忌

对地夫可特任何非活性成分过敏

贮藏

密封,在15-30℃条件下保存。

作用机制

地夫可特为第三代糖皮质激素,具有抗炎、抗过敏、增加糖原异生等作用。作用相当于泼尼松龙的10~20倍、氢化可的松的40倍。本品无诱变作用。以C14标记的本品进行研究,表明本品胃肠道吸收迅速,1~2h后血浓度达峰值,经水解形成活性物质,后者进一步的代谢过程与其他糖皮质激素相似,活性代谢物的T1/2是2 h,在大鼠体内主要分布于肾脏和造血系统等组织。

安全与疗效

地夫可特的有效性基于一项由196名男性患者参与的研究,这些患者在试验开始时年龄为5-15岁,并有肌营养不良蛋白基因突变记录,他们在5岁之前就出现肌无力。试验进行到第12周时,与服用安慰剂的患者相比,地夫可特用药患者全身许多肌肉强度的临床评价得到改善。在周期为52周的试验结束时,地夫可特治疗患者的平均肌肉强度仍保持总体的稳定性。在另一项由29名男性患者参与的周期为104周的试验中,地夫可特与安慰剂相比,证明在平均肌肉强度评价指标上有数量优势。此外,虽然未做统计学上的两两比较,但地夫可特用药患者失去行走能力的时间似乎要比安慰剂治疗患者晚。

不仅如此,地夫可特在我们患者的治疗中由于有着比较好的治疗效果以外,还在试验中展现出来了非常高的用药安全性。因此美国FDA授予地夫可特快速通道地位及优先审查资格,还获得孤儿药认定(特指治疗罕见病的药物,可以享受研发生产激励政策)。

免责声明: 以上内容整理于FDA、DRUGS、网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表医伴旅立场,亦不代表医伴旅支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年04月25日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217813

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