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地夫可特(Deflazacort)是一种糖皮质激素类药物,具有抗炎、免疫抑制等作用,主要用于治疗多种自身免疫性疾病,如多发性肌炎、肌营养不良、幼年多发性关节炎等。该药物最初由西班牙的Faes Farma公司研发,并于1990年首次在全球上市。此后,PTC Therapeutics公司于2017年2月9日获得美国FDA批准,以商品名Emflaza在美国上市,用于治疗杜氏肌营养不良症。
地夫可特的上市为杜氏肌营养不良症患者提供了新的治疗选择,其临床研究显示能够延缓患者失去行走能力的时间,改善肺功能,提高生存质量。此外,该药物还具有较低的骨质疏松和生长速率减缓风险,相比传统糖皮质激素具有一定的优势。
在中国,地夫可特尚未正式获批用于杜氏肌营养不良症的治疗,但其澳门版Defal已于2021年11月在澳门上市。目前,该药物也未被纳入中国医保目录。如需了解更多相关信息,可点击下方“马上提问”按钮,医伴旅客服人员,将为您提供一对一在线答疑。
地夫可特是一种糖皮质激素类药物,其活性代谢产物通过激活糖皮质激素受体,发挥抗炎和免疫抑制作用。该药物通过抑制炎性介质的释放、减少免疫细胞活性及调节基因表达,从而缓解炎症反应。
临床主要用于治疗5岁及以上患者的杜兴氏肌肉营养不良症(DuchenneMuscularDystrophy,DMD),可延缓疾病进展并改善肌肉功能。如需了解更多相关信息,可点击屏幕右下方对话框,医伴旅客服人员将为您提供一对一在线答疑。
商品名:Emflaza®
糖皮质激素受体(GlucocorticoidReceptor)。
适应症:治疗5岁及以上患者的杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)。
适应人群:经基因检测确诊为DMD的男性患者,年龄≥5岁。
规格:6mg*100片/盒;
性状:6mg:白色圆形片剂,一面刻有“U6”。
活性成分:地夫可特。
辅料:胶体二氧化硅、乳糖一水合物、硬脂酸镁、预胶化淀粉。
每日一次,按体重0.9mg/kg口服,可组合不同规格片剂以达到目标剂量。
长期用药后需逐渐减量,避免急性肾上腺功能不全。
CYP3A4强/中效抑制剂(如克拉霉素)联用:剂量减少至原剂量的1/3(如原36mg/日调整为12mg/日)。
CYP3A4诱导剂(如利福平)联用:避免同时使用。
可与食物同服或单独服用,但避免与葡萄柚汁同服;片剂可整片吞服或碾碎后与苹果酱混合服用。
库欣样外观(33%)、体重增加(20%)、食欲增加(14%)、上呼吸道感染(12%)、咳嗽(12%)、尿频(12%)。
内分泌功能异常:肾上腺抑制、高血糖、库欣综合征。
感染风险:潜伏感染激活(如结核、疱疹)、机会性感染。
心血管/肾脏影响:高血压、低钾血症、水钠潴留。
骨骼影响:骨密度降低、骨坏死。
眼科影响:白内障、青光眼。
皮肤反应:中毒性表皮坏死松解症(TEN)。
免疫抑制:可能掩盖感染症状,需监测新发或加重感染。
心血管/肾脏:定期监测血压、血钾及容量负荷。
胃肠道:活动性溃疡或肠吻合术后患者慎用,警惕穿孔风险。
行为及情绪:可能引发抑郁、躁狂、自杀倾向,需密切观察。
骨骼健康:长期使用需监测骨密度,儿童患者关注生长抑制。
疫苗接种:治疗前完成活疫苗注射(如麻疹、水痘),治疗期间禁用活疫苗。
孕妇:仅潜在获益大于风险时使用,可能致胎儿肾上腺功能不全或先天畸形。
哺乳期:可能通过乳汁分泌,需权衡利弊。
儿童:5岁及以上患者安全性已验证,2岁以下数据不足。
肝肾损伤:轻至中度无需调整剂量,重度肝损伤数据不足。
老年人:DMD主要累及儿童及青少年,老年用药经验有限。
对地夫可特或辅料过敏者禁用。
全身性真菌感染、活动性疱疹性角膜炎患者禁用。
CYP3A4抑制剂(如克拉霉素):需减少地夫可特剂量。
CYP3A4诱导剂(如利福平):降低疗效,避免联用。
神经肌肉阻滞剂(如泮库溴铵):增加急性肌病风险。
立即洗胃或催吐,随后对症支持治疗。长期过量需逐渐减量或改为隔日疗法。
吸收:空腹口服后1小时达峰浓度,食物延迟吸收但不影响总暴露量。
分布:蛋白结合率约40%。
代谢:经酯酶转化为活性代谢物21-desDFZ,进一步由CYP3A4代谢。
排泄:68%经尿液排出,18%以原形排泄。
温度:20°C至25°C(68°F至77°F),允许短期存放于15°C至30°C(59°F至86°F)。
避光防潮,保持瓶盖密闭。
美国PTC
参考资料:FDA说明书,FDA更新于2024年04月25日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217813
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