
依特立生的价格大约是几千美元一盒,原研药在美国等国家上市,中国大陆尚未正式获批。
依特立生原研药在美国市场的参考价格较高,根据公开价格参考信息,500mg/10mL规格的单剂量小瓶,价格约为4481美元一盒,价格仅供参考。
该药按体重(30mg/kg)每周给药一次,单次治疗费用随体重增加而上升,年度治疗费用较高,需要具体计算。
使用依特立生前,必须通过FDA认可的检测方法确认患者DMD基因存在适合第51号外显子跳跃的突变。并非所有DMD患者都适用,仅适用于特定突变类型(约13%的DMD患者可能受益于外显子51跳跃策略)。
按体重计算,30mg/kg,每周1次。

图片来自公开渠道(如FDA官网、原研药厂官网等),仅供参考。
静脉输注,输注时长35~60分钟,需经0.2微米在线过滤器给药。
若错过预定给药时间,应在发现后尽快补用。
反应包括平衡障碍、呕吐、接触性皮炎、头痛、咳嗽、皮疹、呕吐、发凉、皮肤变色、压迫感、荨麻疹、感染、炎症、瘙痒、肿块、麻木、疼痛、发红、疤痕、酸痛、刺痛、肿胀、触痛、皮肤水疱、灼热、结痂、干燥、脱屑,皮肤瘙痒、重度发红、酸痛、肿胀、过敏反应。
过敏反应包括支气管痉挛、胸痛、咳嗽、心动过速和荨麻疹。若发生过敏反应,应考虑减慢输注速度或中断治疗,并给予适当的医疗处理。
上市后使用期间报告的不良反应包括:
(1)、输注期间:支气管痉挛、唇部发绀、不适感。
(2)、其他:发热、潮红、尿蛋白阳性、脱水。
参考资料: FDA说明书获批于2024年12月27日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=206488
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