依特立生(Eteplirsen)费用大概是多少？

依特立生(Eteplirsen)一盒的费用大约是几千美元，总体治疗费用可因患者体重、用药剂量不同而不同。

依特立生(Eteplirsen)费用大概是多少

依特立生500mg/10mL（50mg/mL）一盒的价格大约是4477美元。患者每周剂量按30mg/kg计算，实际年费用随体重显著增加。以体重30kg的患儿为例，每周需约900mg，大约需要2瓶500mg规格，单周药费约8954美元，年费用高达数十万美元。

以上为海外市场参考价，具体以当地医院药房或者是药店价格为准。

依特立生(Eteplirsen)的功效与作用

1、作用机制

依特立生是一种靶向DMD基因第51号外显子的反义寡核苷酸。在适合外显子51跳跃的患者中，该药可使mRNA加工过程中跳过突变的第51号外显子，恢复阅读框，从而产生一种缩短但功能保留的抗肌萎缩蛋白。该蛋白虽不及正常蛋白完整，但可在一定程度上稳定肌纤维膜，延缓肌肉退化。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

2、适应症

依特立生适用于经基因检测确诊、DMD基因突变可实现51号外显子跳跃的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。

依特立生(Eteplirsen)的用法用量

1、推荐剂量

30mg/kg，每周一次，静脉输注。

2、输注时间

35~60分钟。

3、漏用处理

若错过一次给药，应尽快补用。

4、配置与稀释

本品为单剂量西林瓶浓溶液（50mg/mL），使用前须稀释。

计算总剂量（mg=体重kg×30），确定所需体积和西林瓶数量。

将西林瓶恢复至室温，轻轻倒置2~3次混匀，切勿振摇。

用21号或更小口径的无芯针头抽取计算量，注入0.9%氯化钠注射液中，使终体积为100~150mL。

稀释后溶液应在4小时内输注完毕；若不能立即使用，可在2~8℃冷藏保存最多24小时，不可冷冻。

5、输注操作

输注前后用0.9%氯化钠注射液冲洗管路。

不可与其他药物混合或经同一管路同时输注。

可考虑在穿刺部位涂抹局部麻醉霜以减轻不适。

若出现超敏反应，应减慢输注速度或中断治疗。