FDA批准Isturisa(Osilodrostat)用于治疗库欣病

2020年3月6日，美国食品药品监督管理局今日批准了口服片剂Isturisa(Osilodrostat)，用于无法接受垂体手术或已经接受手术但疾病仍未治愈的库欣病成人患者。库欣病是一种罕见疾病，患者的肾上腺会分泌过多的皮质醇激素。

Isturisa(Osilodrostat)是首个获得FDA批准的、通过阻断被称为11-β-羟化酶的酶来抑制皮质醇合成，从而直接解决皮质醇过量分泌问题的药物。

"FDA支持针对罕见病开发安全有效的治疗方法，这种新疗法可以帮助库欣病患者，这是一种罕见的疾病，过度的皮质醇分泌使他们面临其他医疗问题的风险，" FDA药品评价与研究中心药品评价II办公室代理主任Mary Thanh Hai医学博士说。"通过帮助患者实现正常的皮质醇水平，这种药物为库欣病成人患者提供了一个重要的治疗选择。"

库欣病是由垂体肿瘤引起的，该肿瘤释放过多的促肾上腺皮质激素，从而刺激肾上腺产生过量的皮质醇。该病最常见于30至50岁的成年人，女性发病率是男性的三倍。库欣病可导致严重的健康问题，例如高血压、肥胖、2型糖尿病、腿部和肺部血栓、骨质流失和骨折、免疫系统减弱以及抑郁症。患者可能出现四肢纤细、圆红满面、颈部脂肪增多、容易瘀伤、紫纹（紫色妊娠纹）和肌肉无力等症状。

Isturisa(Osilodrostat)的疗效

一项针对137名成人患者（约四分之三为女性，平均年龄41岁）的研究评估了Isturisa(Osilodrostat)治疗成人库欣病的安全性和有效性。大多数患者要么接受了未能治愈库欣病的垂体手术，要么不适合手术。在为期24周的单臂开放标签期内，所有患者接受起始剂量为每天两次、每次2毫克的Isturisa(Osilodrostat)治疗，剂量可每两周增加一次，最高可达每天两次、每次30毫克。在此24周结束时，大约一半患者的皮质醇水平恢复到正常范围内。此后，71名在最后12周内无需进一步增加剂量且能耐受该药物的患者进入了一项为期八周的双盲、随机撤药研究，他们要么继续接受Isturisa(Osilodrostat)治疗，要么接受安慰剂（无效治疗）。在撤药期结束时，接受Isturisa(Osilodrostat)治疗的患者中有86%维持了皮质醇水平在正常范围内，而服用安慰剂的患者中这一比例仅为30%。

Isturisa(Osilodrostat)的副作用

在Isturisa(Osilodrostat)的临床试验中报告的最常见副作用是肾上腺功能不全、头痛、呕吐、恶心、疲劳和水肿（由体液潴留引起的肿胀）。服用Isturisa(Osilodrostat)的患者也可能出现皮质醇减退症（皮质醇水平低）、QTc间期延长（一种心律问题）以及肾上腺激素前体（转化为激素的非活性物质）和雄激素（调节男性特征的激素）水平升高。

Isturisa(Osilodrostat)需每日口服两次，早晚各一次，遵医嘱服用。开始治疗后，医生可能会根据患者的反应重新评估剂量。

Isturisa(Osilodrostat)获得了孤儿药认定，这是授予用于治疗罕见疾病或病症的药物的特殊资格。