Isturisa(Osilodrostat)是一种皮质醇合成抑制剂，通过特异性抑制11β-羟化酶(CYP11B1)减少肾上腺皮质醇的生物合成。该药物适用于治疗成人内源性皮质醇增多症(库欣综合征)，尤其适用于手术不可行或术后未治愈的患者。本品于2020年在美国首次获批，2025年更新了适应症相关信息。

药品称呼

通用名称：Osilodrostat

商品名称：Isturisa

适应靶点

11β-羟化酶(CYP11B1)。

适应症和适应人群

适用于治疗成人内源性皮质醇增多症(库欣综合征)，适用于以下情况：手术不可行；手术后疾病未愈。

规格与性状

规格：1mg*60片/盒。

性状：1mg片剂为淡黄色、无刻痕、圆形、双凸面、边缘斜切，一面刻有“1”。

主要成分

活性成分：磷酸奥西洛司坦(osilodrostatphosphate)

辅料：胶态二氧化硅、交联羧甲纤维素钠、甘露醇、微晶纤维素、硬脂酸镁。

薄膜包衣：羟丙甲纤维素、二氧化钛、氧化铁黄、氧化铁红(仅1mg片剂)、聚乙二醇4000、滑石粉。

用法用量

Isturisa开始前的实验室检查

开始Isturisa前需纠正低钾血症和低镁血症。获取基线心电图，并在治疗开始后一周内复查，之后根据临床需要重复。

推荐剂量、滴定与监测

起始剂量为2mg口服，每日两次，可与食物同服或单独服用。初始滴定速度为每2周增加1–2mg每日两次，依据皮质醇变化速度、个体耐受性及临床症状改善情况调整。若患者耐受10mg每日两次且24小时尿游离皮质醇仍高于正常上限，可每2周增加5mg每日两次。

维持剂量个体化，临床研究中范围为2–7mg每日两次，最大推荐剂量为30mg每日两次。达到维持剂量后，至少每1–2个月监测皮质醇水平。

剂量中断与调整

若尿游离皮质醇低于目标范围、皮质醇迅速下降或出现低皮质醇血症症状，应减少或暂停用药，必要时启用糖皮质激素替代治疗。若血浆皮质醇低于目标范围且出现肾上腺功能不全症状，应停药并给予外源性糖皮质激素替代。

肾功能损害患者的剂量与监测

肾功能损害患者无需调整剂量。中重度肾功能损害患者尿游离皮质醇排泄减少，解读结果需谨慎。

肝功能损害患者的剂量与监测

中度肝功能损害(Child-PughB)：起始剂量1mg每日两次。

重度肝功能损害(Child-PughC)：起始剂量1mg每晚一次。

轻度肝功能损害(Child-PughA)无需调整剂量。

所有肝功能损害患者在剂量滴定期间需更频繁监测肾上腺功能。

漏服剂量

若漏服，应在下一次预定时间服药，无需补服。

具体您可以阅读Isturisa完整用法用量信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：Isturisa的用法用量。

不良反应

常见不良反应(发生率＞20%)包括：肾上腺功能不全、疲劳、恶心、头痛、水肿、食欲下降、关节痛、肌痛、腹泻。其他重要不良反应包括低钾血症、QT间期延长、高血压、多毛症、痤疮、中性粒细胞减少、肝酶升高等。

具体您可以阅读Isturisa副作用信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：Isturisa的副作用。

注意事项

低皮质醇血症

Isturisa可导致皮质醇降低，甚至引发危及生命的肾上腺功能不全。治疗期间应定期监测皮质醇水平及临床症状。若出现低皮质醇血症症状，应减量或暂停用药，必要时给予糖皮质激素替代治疗。

QT间期延长

Isturisa可引起剂量依赖性QT间期延长。治疗前及治疗期间应监测心电图，纠正电解质紊乱。若QTc＞480ms，应考虑暂停用药。

肾上腺激素前体与雄激素升高

药物可能引起11-去氧皮质酮和雄激素水平升高，导致低钾血症、高血压、水肿、多毛症和痤疮。治疗期间需监测血钾、血压及水肿情况，必要时给予补钾或盐皮质激素受体拮抗剂。

特殊人群用药

【孕妇】尚无孕妇使用数据。动物实验显示高剂量可致胚胎毒性。活动性库欣综合征对妊娠有风险，应权衡利弊使用。

【哺乳期女性】是否经乳汁分泌不明。因可能引起婴儿肾上腺功能不全，建议治疗期间及停药后至少一周内避免哺乳。

【具有生殖潜力的男性和女性】说明书中尚未明确。

【儿童使用】安全性与有效性尚未确立。

【老年人使用】临床研究中有6%患者≥65岁，未见需调整剂量的数据。

【肾功能损害】无需调整剂量。中重度肾功能损害者尿游离皮质醇解读需谨慎。

【肝功能损害】中度与重度肝功能损害需调整起始剂量，轻度无需调整。所有肝功能损害患者需加强肾上腺功能监测。

禁忌症

尚不明确。

药物相互作用

CYP3A4强抑制剂(如伊曲康唑、克拉霉素)：合用时应将Isturisa剂量减半。

CYP3A4/CYP2B6强诱导剂(如卡马西平、利福平)：合用可能需增加Isturisa剂量；停用诱导剂时可能需减少Isturisa剂量。

Isturisa对CYP1A2、CYP2C19、CYP2D6、CYP3A4/5有抑制作用，与治疗窗窄的底物(如茶碱、替扎尼定)合用时需谨慎。

药物过量

过量可能导致严重低皮质醇血症。应立即停药、监测皮质醇水平，并给予糖皮质激素替代治疗，同时监测心电图、血压、血糖及电解质至病情稳定。

药代动力学

口服后约1小时达峰，食物影响不具临床意义。

蛋白结合率低(36.4%)，分布容积约100L。

消除半衰期约4小时，主要经CYP3A4、CYP2B6、CYP2D6及UGT代谢，经尿排泄。

肝损害患者暴露量增加，肾损害不影响药代动力学。

贮存方法

室温保存(20°C–25°C)，允许短时间15°C–30°C，防潮。

研发公司

美国Recordati Rare DiseasesInc.(美国利康)