美国食品药品监督管理局（FDA）批准扩大Isturisa(Osilodrostat)适应症，用于治疗库欣综合征患者的内源性皮质醇增多症

2025年4月16日，Recordati今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准了Isturisa(Osilodrostat)的补充新药申请（sNDA），用于治疗无法手术或手术未能治愈的成年库欣综合征患者的内源性皮质醇增多症。这是在之前仅针对库欣综合征的一个亚型——库欣病——的治疗适应症基础上的扩大。

Recordati罕见病事业部执行副总裁ScottPescatore评论道：“我们很高兴Isturisa(Osilodrostat)在美国的标签扩展至库欣综合征患者的内源性皮质醇增多症，这一重要的未满足医疗需求现在可以通过一种进一步的治疗方式得到解决。库欣综合征通常对患者及其家庭的生活造成严重影响。库欣综合征中升高的皮质醇水平若得不到适当控制，可能与严重的并发症相关，如糖尿病、骨质疏松症、心血管疾病以及感染风险增加。我们感到鼓舞的是，现在更多的患者能够从Isturisa(Osilodrostat)的治疗中获益，并对其持续为该集团创造重要价值的潜力充满信心，正如最近更新的该产品峰值销售预期所反映的那样。”

俄勒冈健康与科学大学医学和神经外科教授、垂体中心主任、LINC研究的全球主要研究者MariaFleseriu医学博士补充道：“osilodrostat适应症的扩大对于治疗无法手术或手术未能治愈的库欣综合征患者而言是一个重大进展，该疗法使我有机会使这些患者的皮质醇水平恢复正常。”

什么是Isturisa(Osilodrostat)

Isturisa(Osilodrostat)是一种处方药，用于治疗成年库欣综合征患者血液中皮质醇水平升高（内源性皮质醇增多症）：

无法进行手术的患者，或已接受手术但未能治愈其库欣综合征的患者。

尚不清楚Isturisa(Osilodrostat)在儿童中是否安全有效。

重要安全信息

开始使用Isturisa(Osilodrostat)之前，请告知您的医疗保健提供者您的所有医疗状况，包括：

您是否患有或曾患有心脏问题，例如心律不齐，包括称为QT间期延长综合征的病症。您的医疗保健提供者将在您开始服用Isturisa(Osilodrostat)前、开始服用后1周以及此后根据需要检查您心脏的电信号（称为心电图）。

您是否有血液中钾或镁水平偏低的历史。

您是否有肝脏问题。

您是否怀孕或计划怀孕。尚不清楚Isturisa(Osilodrostat)是否会伤害您未出生的婴儿。活动性库欣综合征在孕期对母亲和胎儿存在风险。

您是否正在哺乳或计划哺乳。尚不清楚Isturisa(Osilodrostat)是否会进入您的乳汁。服用Isturisa(Osilodrostat)期间及停止治疗后1周内，您不应进行母乳喂养。

告知您的医疗保健提供者您服用的所有药物，包括任何处方药、非处方药、维生素或草药补充剂。

尤其要告知您的医疗保健提供者您是否服用用于治疗某些心脏问题的药物。如果您不确定您的药物是否用于治疗心脏问题，请询问您的医疗保健提供者。

Isturisa(Osilodrostat)可能引起严重的副作用，包括：

血液中皮质醇水平过低（皮质醇功能减退）。如果您出现以下不止一种症状，请立即告知您的医疗保健提供者，因为这些可能是皮质醇水平极低（称为肾上腺功能不全）的症状：恶心、呕吐、疲倦（疲劳）、低血压、血液中身体盐分（电解质）水平问题、胃（腹部）痛、食欲不振、头晕、低血糖。

如果您在服用Isturisa(Osilodrostat)期间出现皮质醇功能减退症状，您的医疗保健提供者可能会调整您的剂量或要求您停止服用。

心脏问题或心律问题，例如心律不齐，这可能是称为QT延长的严重心脏问题的征兆。如果您出现心律不齐，请立即致电您的医疗保健提供者。

其他肾上腺激素水平升高。当您服用Isturisa(Osilodrostat)时，您的其他肾上腺激素可能会升高。您的医疗保健提供者可能会在您服用Isturisa(Osilodrostat)期间监测您是否出现与这些激素变化相关的症状：

低钾血症。

高血压。

腿部、脚踝肿胀或其他体液潴留的迹象。

面部或体毛过度生长。

痤疮（女性）。

如果您出现任何这些副作用，请致电您的医疗保健提供者。

Isturisa(Osilodrostat)最常见的副作用包括：皮质醇水平极低（肾上腺功能不全）、疲倦（疲劳）、恶心、头痛以及腿部、脚踝肿胀或其他体液潴留迹象（水肿）。

这些并非Isturisa(Osilodrostat)所有可能的副作用。有关副作用的医疗建议，请致电您的医疗保健提供者。

关于库欣综合征中的内源性皮质醇增多症

皮质醇增多症以皮质醇水平升高为标志，是内源性库欣综合征的根本原因，这是一种由任何原因（垂体性和非垂体性）引起皮质醇过多的罕见而严重的疾病。库欣病（库欣综合征的一个亚型）是基于垂体过度刺激肾上腺分泌促肾上腺皮质激素（ACTH）而导致的皮质醇升高。皮质醇升高可导致广泛的关联病症和并发症，如体重增加、高血糖、高血压、骨质疏松症、皮肤薄脆易瘀伤、肌肉无力、抑郁、焦虑和易怒。如果库欣综合征中的内源性皮质醇增多症不加以治疗，可能导致严重的并发症和疾病，包括糖尿病、骨质疏松症、心血管问题，甚至因免疫系统受抑制而增加感染风险。

关于Isturisa(Osilodrostat)

Isturisa(Osilodrostat)是一种皮质醇合成抑制剂，其作用机制是通过阻止生成11β-羟化酶（一种负责肾上腺皮质醇生物合成最后步骤的酶）来发挥作用。Isturisa(Osilodrostat)也在美国以外的多个国家和地区获批用于治疗内源性库欣综合征患者，包括欧盟（2020年1月）和中国（2024年9月）。Isturisa(Osilodrostat)已获得FDA和欧洲药品管理局授予的用于治疗内源性库欣综合征的孤儿药认定。