沃拉诺森 (Waylivra) 的注意事项

沃拉诺森是一种无色至微黄色的注射溶液，属于反义寡核苷酸药物，适用于基因确诊的家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者，且患者需满足以下条件：存在胰腺炎高风险，同时对饮食控制及常规降甘油三酯治疗反应不佳。

沃拉诺森 (Waylivra) 的注意事项

血小板减少症的风险与管理

1、风险警示

（1）、沃拉诺森在FCS患者中非常常见血小板计数降低，可能导致血小板减少症。

（2）、体重较低（低于70公斤）的患者可能更容易出现此情况。

2、监测要求

（1）、治疗前需测量血小板计数，若低于140 x 10⁹/L，应在一周后重新评估。

（2）、若第二次测量仍低于此值，则不应开始治疗。

3、合并用药调整

（1）、当血小板水平低于75 x 10⁹/L时，应考虑停用抗血小板药物/非甾体抗炎药/抗凝药。

（2）、当血小板水平低于50 x 10⁹/L时，必须停用这些药物。

肝肾功能监测要求

1、肾毒性监测

建议每季度通过常规尿试纸检查监测肾毒性证据。若评估阳性应进行更广泛的肾功能评估，包括血清肌酐和24小时尿蛋白定量。

2、停药标准

如果记录到蛋白尿≥500 mg/24小时，或血清肌酐增加≥0.3 mg/dL且高于正常值上限，或CKD-EPI方程估算的肌酐清除率≤30 mL/min/1.73m²，应停止治疗。

3、肝毒性监测

应每季度通过血清肝酶和胆红素评估肝毒性。

4、肝毒停药标准

如果ALT或AST单次升高>8倍正常值上限，或持续≥2周>5倍正常值上限，或ALT/AST升高伴有总胆红素>2倍正常值上限或INR>1.5，应停止治疗。

沃拉诺森 (Waylivra) 有哪些特殊用药人群

老年患者

老年患者无需调整起始剂量。

肾功能不全患者

1、轻度至中度不全无需调整起始剂量。

2、重度肾功能不全患者的安全性和有效性尚未确立，应密切观察。

肝功能不全患者

尚未在肝功能不全患者中研究沃拉诺森。

儿童人群

在18岁以下儿童和青少年中的安全性和有效性尚未确立，需遵医嘱用药。

孕妇及哺乳期妇女

1、孕妇

尚无孕妇使用数据，作为预防措施，最好避免在妊娠期间使用。

2、哺乳期

尚不清楚沃拉诺森或其代谢物是否会分泌到人乳中。不能排除对新生儿/婴儿的风险。