沃拉诺森 (Waylivra) 有哪些副作用

沃拉诺森属于反义寡核苷酸药物，适用于18岁及以上成人患者，且需同时满足基因确诊为家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)、存在胰腺炎高风险、对饮食控制及常规降甘油三酯治疗反应不佳。

沃拉诺森 (Waylivra) 有哪些副作用

1、血液与淋巴系统异常

（1）、血小板减少症：在FCS患者的3期研究中，75%接受沃拉诺森治疗的患者出现血小板计数低于正常值（140 x 10⁹/L），47%的患者血小板计数低于100 x 10⁹/L。严重时可导致出血风险增加。

（2）、其他血液异常：包括白细胞减少症、淋巴细胞减少症、嗜酸性粒细胞增多症、免疫性血小板减少性紫癜和自发性血肿等。

2、注射部位反应

（1）、局部症状：注射部位出现红斑、疼痛、瘙痒、肿胀、硬结、变色、瘀伤、出血、麻木、苍白、荨麻疹、水疱、丘疹或烧灼感。

（2）、缓解方法：注射前让药物恢复至室温、注射后在注射部位冰敷有助于减少此类反应的发生。

3、全身性症状与一般性不适

（1）、非常常见反应：头痛、肌肉疼痛（肌痛）、寒战。

（2）、常见反应：乏力、疲劳、发热、不适感、流感样症状、感觉发热、疼痛、非心源性胸痛、水肿。

4、免疫系统相关反应

（1）、过敏反应：包括 hypersensitivity（超敏反应）、血清病样反应。

（2）、免疫原性：在3期临床研究中，16%至33%的接受沃拉诺森治疗的患者检测出抗药物抗体阳性，但目前数据显示其与安全性或临床反应改变无关。

5、肝脏与肾脏毒性

（1）、肝毒性：观察到肝酶升高。建议每季度监测血清肝酶和胆红素。若ALT或AST单次升高>8倍正常值上限，或持续≥2周>5倍正常值上限，或伴有总胆红素>2倍正常值上限或INR>1.5，应停止治疗。

（2）、肾毒性：观察到肾脏毒性。建议每季度进行常规尿试纸检查监测肾毒性证据。若出现≥500 mg/24小时的蛋白尿，或血清肌酐升高≥0.3 mg/dL且高于正常值上限，或CKD-EPI方程估算的肌酐清除率≤30 mL/min/1.73m²，应停止治疗。

6、其他器官系统副作用

（1）、神经系统：常见头痛、晕厥、感觉减退、先兆晕厥、视网膜性偏头痛、头晕、震颤。

（2）、眼部：常见结膜出血、视力模糊。

（3）、血管系统：常见高血压、出血、血肿、潮热。

（4）、呼吸系统：常见呼吸困难、咽部水肿、喘息、鼻出血、咳嗽、鼻塞。

（5）、胃肠道：常见恶心、腹泻、呕吐、腹部胀气、腹痛、口干、牙龈出血、口腔出血、腮腺肿大、消化不良、牙龈肿胀。

（6）、皮肤及皮下组织：常见红斑、瘙痒、皮疹、荨麻疹、多汗、瘀点、瘀斑、盗汗、丘疹、皮肤肥厚、面部肿胀。

（7）、肌肉骨骼系统：非常常见肌痛；常见关节痛、肢体疼痛、关节炎、肌肉骨骼痛、背痛、颈痛、颌面疼痛、肌肉痉挛、关节僵硬、肌炎、周围性关节炎。

（8）、肾脏及泌尿系统：常见血尿、蛋白尿。

（9）、检查指标异常：非常常见血小板计数降低；常见血红蛋白降低、白细胞计数降低、血肌酐增加、血尿素增加、肌酐肾清除率降低、肝酶增加、国际标准化比值增加、转氨酶增加。

（10）、损伤、中毒及操作并发症：常见挫伤。