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使用沃拉诺森(Waylivra,Volanesorsen)时需特别关注其潜在的重要安全风险和临床管理要求。治疗过程中应严格执行定期监测,包括血小板计数、肾功能、肝功能及炎症指标等。
使用沃拉诺森治疗FCS患者时,血小板计数降低非常常见,并可能进展为血小板减少症,体重<70kg的患者更易发生。需严格监测血小板并调整剂量,当血小板计数<75×10⁹/L时考虑停用抗血小板药、NSAIDs及抗凝药;<50×10⁹/L时必须停用。指导患者若出现出血迹象(如瘀点、异常出血)应立即就医。
治疗期间患者LDL-C水平可能升高但仍维持在正常范围内,建议定期监测血脂水平以确保安全。
沃拉诺森及其他反义寡核苷酸注射剂可能引起肾毒性,需每季度通过尿试纸检测评估肾功能,阳性结果需进一步检查。出现显著蛋白尿或肌酐升高、肌酐清除率下降等情况需停药。
反义寡核苷酸注射剂可能导致肝酶升高,建议每季度监测肝酶和胆红素水平。ALT或AST显著升高或伴有胆红素升高需停药,并关注任何肝损伤症状。
无证据显示抗药抗体影响安全性或疗效,但疑似临床意义的抗药抗体需联系持有人讨论检测。建议每季度检测血沉(ESR)评估炎症状态。
每285mg剂量的沃拉诺森含钠<1mmol(23mg),属于“基本无钠”药物,对限钠患者影响极小。
参考资料: 欧洲药监局说明书更新于2024年6月,说明书网址:https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/waylivra-epar-product-information_en.pdf

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