沃拉诺森‌(Waylivra)是一种反义寡核苷酸药物，通过抑制载脂蛋白C-III(APOC-III)的合成，降低血液中甘油三酯水平，用于治疗遗传性家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)且胰腺炎风险高的成年患者。

药品称呼

通用名称：沃拉诺森‌、volanesorsen

商品名称：Waylivra

适应靶点

APOC3

适应症和适应人群

成人患者(≥18岁)，经基因确诊FCS且饮食治疗无效者。

规格与性状

规格：285mg*1支/盒

性状：无色至淡黄色澄明溶液。

用法用量

初始剂量285mg(1.5ml)，皮下注射，每周1次，持续3个月。具体您可以阅读沃拉诺森‌完整用法用量信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：沃拉诺森‌(Waylivra)的用法用量

不良反应

血小板减少、注射部位反应：红斑、疼痛、瘙痒、肿胀；头痛、肌痛、寒战。具体您可以阅读沃拉诺森‌完整副作用信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：沃拉诺森‌(Waylivra)的副作用

注意事项

1.血小板减少

治疗全程监测血小板(基线、每2周)，按表调整剂量。

教育患者报告出血体征(瘀点、异常鼻衄、血便)。

2.LDL-C升高

治疗期间LDL-C可能升高，但通常维持正常范围。

3.肾毒性

每3个月尿试纸筛查；异常时查24小时尿蛋白/肌酐清除率。

蛋白尿≥500mg/24h或肌酐清除率≤30mL/min时停药。

4.肝毒性

每3个月监测肝酶/胆红素。

ALT/AST＞8×ULN或＞5×ULN持续≥2周时停药。

5.炎症反应

每3个月监测血沉(ESR)。

特殊人群用药

1.孕妇

避免使用(无人类数据，动物生殖毒性阴性)。

2.哺乳期女性

暂停哺乳(乳汁中检出微量，但口服生物利用度低，风险未明)。

3.儿童使用

禁用(18岁以下安全性与有效性未确立)。

4.有生殖潜力的女性和男性

说明书中尚未明确。

5.老年人使用

无需调整剂量。

6.肾功能损害

轻中度：无需调整；重度：密切监测。

7.肝功能损害

无需调整剂量。

禁忌症

对活性成分或辅料过敏。

慢性或不明原因血小板减少症(血小板＜140×10⁹/L)。

药物相互作用

1.抗血栓药物及影响血小板药

血小板＜75×10⁹/L时考虑停用；＜50×10⁹/L时强制停用。

2.肝毒性药物(如扑热息痛)

联用可能增加肝损风险，出现肝毒性症状时停用。

3.贝特类/鱼油

临床研究中联用未发现药效学/药动学影响(数据有限)。

药物过量

无临床经验，预期症状限于体质性反应或注射部位反应。对症支持治疗，血液透析无效(药物快速分布至细胞)。

药代动力学

皮下注射后2–4小时达峰，绝对生物利用度≈80%。表观分布容积330L，血浆蛋白结合率＞98%。

贮存方法

冷藏(2–8°C)，避光保存于原包装。

研发公司

Ionis Pharmaceuticals