FDA批准瑞扎瑞扎布鲁替尼(Wayrilz))用于治疗免疫性血小板减少症

2025年8月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)用于对先前治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。此项批准基于关键的LUNA3三期研究，在该研究中，瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)达到了主要和次要终点，显示出对持续血小板计数及其他ITP症状的积极影响。

"免疫性血小板减少症的负担可能既是身体上的，也是情感上的，其显著的、被忽视的症状可能影响日常生活的各个方面，"血小板疾病支持协会总裁兼首席执行官CarolineKruse表示。"我们很高兴能有新的治疗选择，可以帮助减轻患者及其家人管理疾病所面临的持续压力。"

作为一种新型的口服、可逆的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)通过多免疫调节，靶向免疫系统中的不同通路，有助于解决ITP的根本原因。

"凭借其独特的作用机制，瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)有潜力成为对先前疗法反应不佳的免疫性血小板减少症患者的首选治疗，"赛诺菲专业护理事业部执行副总裁BrianFoard表示。"其多免疫调节方法在解决免疫性血小板减少症的关键驱动因素方面显示出前景，这符合赛诺菲致力于调整和演进治疗方案以帮助解决持续未满足的患者需求的承诺。此项批准凸显了赛诺菲在罕见病和免疫性疾病交汇领域的专业知识和雄心。"

最常见的不良反应（发生率≥10%）包括腹泻、恶心、头痛、腹痛和COVID-19。

"传统上，免疫性血小板减少症的管理侧重于恢复血小板计数和降低出血风险，这对一些患者可能导致次优应答、持续症状或无法接受的治疗并发症，"马萨诸塞州总医院临床血液学主任、哈佛医学院医学教授、研究作者DavidKuter医学博士表示。"通过多免疫调节，瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)可以为患者，包括那些对类固醇无效或对现有治疗无反应的患者，提供一种新的选择。"

瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)已于2025年6月在阿拉伯联合酋长国获批，用于对先前治疗反应不足或不耐受的持续性或慢性ITP成人患者。瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)目前正在欧盟和中国接受针对ITP的监管审查。

它获得了FDA针对ITP的快速通道和孤儿药认定，并在日本和欧盟获得了类似的孤儿药认定。最近，FDA还授予瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)针对另外三种罕见病的孤儿药认定，包括温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）、IgG4相关疾病（IgG4-RD）和镰状细胞病（SCD）。瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)还获得了FDA针对IgG4-RD的快速通道认定和欧洲药品管理局的孤儿药认定。

关于瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)

瑞扎布鲁替尼(瑞扎布鲁替尼(Wayrilz))是首个用于ITP的BTK抑制剂，通过多免疫调节帮助解决疾病的根本原因。这种创新疗法已在美国获批，用于对先前治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。此外，瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)已在阿拉伯联合酋长国获批，用于对先前治疗反应不足或不耐受的持续性或慢性ITP成人患者。BTK在B细胞、巨噬细胞和其他先天免疫细胞中表达，在多种免疫介导的疾病过程和炎症通路中起着关键作用。通过应用赛诺菲的TAILOREDCOVALENCY技术，瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)能够选择性抑制BTK靶标。

瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)正在多种罕见病中进行研究，包括wAIHA、IgG4-RD和SCD。这些额外的适应症目前正在研究中，尚未获得监管机构的批准。

瑞扎布鲁替尼(瑞扎布鲁替尼(Wayrilz))消费者重要安全信息

瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)是什么

瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)是一种处方药，用于治疗对先前治疗效果不佳的持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。

尚不清楚瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)在儿童中是否安全有效。

服用瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)期间应避免什么

在瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)治疗期间，您应避免葡萄柚、杨桃及含有这些水果的产品，以及塞维利亚橙子（常用于制作果酱）。这些产品可能会增加您血液中瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)的含量，从而增加瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)副作用的风险。

瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)可能有哪些副作用

瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)可能导致严重的副作用，包括：

严重感染：瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)可能增加感染风险，包括可能导致死亡的严重感染。您的医疗保健提供者会在您接受瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)治疗期间检查您是否有感染迹象和症状。如果您出现任何感染迹象或症状，包括发烧、发冷或流感样症状，请立即告诉您的医疗保健提供者。

肝脏问题：包括药物性肝损伤（DILI）。接受布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的患者曾发生肝脏问题，这些问题可能严重、危及生命或导致死亡。您的医疗保健提供者会在瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)治疗前及必要时在治疗期间进行血液检查以检查您的肝脏。如果您有任何肝脏问题的迹象或症状，包括腹部疼痛或不适、深色或"茶色"尿、或皮肤或眼白变黄，请立即告诉您的医疗保健提供者。

瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)最常见的副作用包括腹泻、恶心、头痛、腹部疼痛和COVID-19。

这些并非瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)所有可能的副作用。

关于ITP

ITP是一种复杂的免疫调节异常疾病，导致血小板计数低（<100,000/μL），引起各种出血症状和血栓栓塞风险。除了瘀伤和出血（可能包括像颅内出血这样可能危及生命的事件）之外，ITP患者可能会经历生活质量下降，包括身体疲劳和认知障碍。