瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)在美国获得用于治疗镰状细胞病的孤儿药认定

2025年6月3日，美国食品药品监督管理局已授予瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)孤儿药认定，用于治疗镰状细胞病。

瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)是一种新型、先进的口服、可逆性布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，通过多重免疫调节作用，旨在减少可能由炎症引发的血管阻塞危象。FDA授予孤儿药认定，旨在鼓励那些针对在美国影响少于20万人的罕见疾病或病症的研究性疗法的开发。

罕见病领域全球开发负责人，"瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)获得我们的第四项孤儿药认定，这强化了我们持续致力于开发药物以满足罕见病患者未竟医疗需求的承诺。镰状细胞病患者常常因血管阻塞危象和其他并发症而经历严重的疼痛发作，这些症状可能显著影响生活质量和预期寿命。目前仍需要新的治疗方法，通过调节可能参与镰状细胞病发病机制的免疫系统反应来应对这些病痛经历。"

除了镰状细胞病，瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)已在美国、欧盟和日本获得用于治疗免疫性血小板减少症的孤儿药认定，在美国和欧盟获得用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的孤儿药认定，以及在美国获得用于治疗IgG4相关疾病的孤儿药认定。

瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)的安全性和有效性尚未被任何监管机构确定。瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)目前正在美国、欧盟和中国接受监管审评，评估其潜在用于治疗免疫性血小板减少症。FDA对ITP适应症的监管决定目标日期为2025年8月29日，该适应症已获得快速通道认定。

镰状细胞病支持性数据

在2024年美国血液学会年会上公布的临床前数据显示，瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)有助于减少镰状细胞病转基因小鼠的血管阻塞和炎症。

关于瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)

瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)是一种新型、先进的口服、可逆性布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，有潜力通过多重免疫调节恢复免疫平衡，成为治疗多种罕见免疫介导或炎症性疾病的有效新药。

BTK在B细胞、巨噬细胞和其他先天免疫细胞中表达，在多种免疫介导的疾病过程和炎症通路中起关键作用。通过应用赛诺菲的TAILOREDCOVALENCY技术，瑞扎布鲁替尼(Wayrilz)能够选择性抑制BTK靶点，同时可能降低脱靶副作用的风险。

关于镰状细胞病

镰状细胞病是一组罕见的遗传性血液疾病，患者的红细胞形状异常，通常呈镰刀形或新月形，导致它们卡在小血管中，阻塞血流。这可能导致严重疼痛发作以及其他健康并发症，包括感染、中风、肺病、眼病和肾脏疾病。