司美替尼的功效与作用

司美替尼由英国阿斯利康研发，2023年5月在中国正式获批上市，已进入中国医保，市面上有多种版本。

司美替尼的功效与作用

基于精准地对MEK1/2的阻断，司美替尼能够有效地切断了肿瘤细胞的MAPK信号通路传导，从而不仅能显著地抑制肿瘤的生长，还能缩小肿瘤的体积、控制病情。

司美替尼适应症

1、适应症

神经纤维瘤病1型(NF1)相关的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)。

2、适应人群

2岁及以上儿童患者，需经临床评估确认肿瘤不可切除且伴有显著并发症(如疼痛、功能障碍或毁容)。

司美替尼图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

司美替尼的疗效

司美替尼适用于2岁及以上、患有1型神经纤维瘤病（NF1）并伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿童患者。

接受了司美替尼治疗的不少儿童肿瘤体积都有了较大的缩小，对于那些长期的疼痛难忍、功能大大受损的患者也都有了较好的改善，生活质量也都得到了明显的提高。

司美替尼的注意事项

1、心肌病

可能表现为左心室射血分数下降。建议基线及治疗期间定期进行心脏超声监测。

2、视力障碍

包括视网膜静脉阻塞和视网膜色素上皮脱离。用药前及治疗中应定期进行眼科检查。

3、胃肠道毒性

如结肠炎、肠穿孔等，出现腹泻时应及时启动抗腹泻治疗并补充水分。

4、皮肤毒性

严重时可出现手足红肿、脱屑等不良反应。监测严重皮疹，根据严重程度调整司美替尼剂量

5、肌酸磷酸激酶（CPK）升高

需警惕横纹肌溶解的可能性。

6、维生素E与出血风险

避免补充维生素E至每日摄入量超安全限度；与维生素K拮抗剂或抗血小板药合用时监测出血，增加INR监测频率。

7、胚胎-胎儿毒性

育龄期的女性应采取相应的避孕措施。

司美替尼的特殊人群用药

1、孕妇

但鉴于其对胎儿的潜在危害，故对孕妇均应避免使用。

2、哺乳期妇女

目前尚无数据表明司美替尼是否进入乳汁，建议治疗期间及末次剂量后一周内停止哺乳。

3、育龄期男女

鉴于其对未成年性功能的影响，治疗期间及停药后一周内，均应采取有效的避孕措施。

患者在使用司美替尼时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。