FDA 批准吡非尼酮(Esbriet)用于治疗特发性肺纤维化

2014年10月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准吡非尼酮（商品名：Esbriet）用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。IPF是一种慢性进行性肺部疾病，以肺组织瘢痕形成为特征，导致患者出现呼吸急促、咳嗽及日常活动能力下降。传统治疗手段包括氧疗、肺康复和肺移植。

由FDA的药物评估与研究中心的II办公室的CurtisJ.Rosebraugh等人的力荐给患者都带来了重要的治疗选择，也充分的体现了FDA在推动公共卫生的改善方面所肩负的责任和使命。

‌审批加速与特殊认定‌

吡非尼酮获得了FDA的‌快速通道‌、‌优先审评‌、‌孤儿药‌和‌突破性疗法‌四项认定。原定审评完成日期为2014年11月23日，实际批准时间提前至10月15日，显著缩短了审批周期。

‌作用机制与临床证据‌

吡非尼酮通过多靶点抑制肺组织瘢痕形成通路。依托于对3项分别涉及了1274名IPF患者的临床试验的结果的对比，我们可以发现：相较于安慰剂组的IPF患者，同等的治疗组的IPF患者的用力肺活量（FVC）的下降速度均明显减缓，从而为其临床的疗效提供了较为可靠的证据之一。

‌用药规范与禁忌‌

‌禁忌人群‌：

严重肝功能不全（Child-PughC级）。

终末期肾病或需透析患者。

‌服用建议‌：

随餐服用以减轻胃肠道反应（如恶心、头晕）。

需严格防晒（SPF≥50防晒霜+防护服），因药物可能增加光敏性风险。

‌常见副作用‌

发生率较高的不良反应包括：

胃肠道反应（恶心、腹泻、消化不良）。

皮肤反应（皮疹、光敏性皮炎）。

全身症状（疲劳、头痛、体重减轻）。

‌同期批准药物‌

FDA也将另一款针对IPF的治疗药物Ofev（尼达尼布）的上市绿灯也进一步丰富了IPF的临床选择。