沃拉西德尼通过抑制突变IDH酶活性,延缓肿瘤进展,适用于经手术(包括活检、次全切除或全切除)后确诊的具有易感IDH1或IDH2突变的Ⅱ级星形胶质细胞瘤,或少突胶质细胞瘤的成人及12岁及以上儿童患者。
截至2025年5月,沃拉西德尼尚未在中国大陆上市,也未纳入医保目录,以下是当前主要版本的价格信息及原研药价格高昂的原因分析。
原研药(法国施维雅):规格为40mg*30片/盒,价格约为59325美元。
仿制药(老挝卢修斯):规格为40mg*30片/盒,价格约为690美元。
原研药的高昂价格主要源于研发成本与专利保护。沃拉西德尼的临床试验涉及全球多中心研究,原研药享有20年专利期,市场独占性推高了定价。
沃拉西德尼的剂量需根据患者年龄、体重及肝功能调整,以下分项说明关键要点。
成人及≥12岁儿童(体重≥40kg):每日口服40mg,随餐或空腹整片吞服,禁止咀嚼或碾碎。
儿童(体重\<40kg):每日口服20mg。建议固定时间服药,避免漏服。
若出现肝毒性(ALT/AST升高),1级需维持原剂量,每周监测肝功能; 2级患者首次暂停用药,恢复后原剂量继续,复发则减量至20mg。3级患者暂停并减量,复发后永久停药,4级患者永久停药。
肝功能不全患者:轻中度无需调整剂量,重度(Child-Pugh C级)需减量并密切监测。
肾功能不全患者:肌酐清除率≤40mL/min或透析患者需减量,具体方案由医生评估。
规范用药可提升治疗效果,而了解副作用与应对措施同样重要,以下内容将解析常见风险。
沃拉西德尼可能引发多种不良反应,以下分项说明症状及处理方案。
症状:ALT/AST升高、黄疸或乏力。
处理措施:治疗前及用药期间定期监测肝功能,出现异常立即停药。轻度升高可通过保肝药物缓解,严重时需永久停药。
症状:患者出现持续性疲劳,也可出现头痛。
处理措施:调整作息时间,保证充足睡眠。轻度头痛可使用对乙酰氨基酚缓解,严重时需就医排查其他病因。
沃拉西德尼需存放于20-25℃环境中,原装瓶内附干燥剂,开封后需密封避光保存,避免将药片分装至其他容器,防止受潮失效。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年4月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process&ApplNo=218784