FDA批准沃拉西德尼(Vorasidenib)用于治疗2级IDH突变型胶质瘤

2024年8月6日，Servier宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准沃拉西德尼(Vorasidenib)，一种异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）抑制剂，用于治疗成人及12岁及以上儿童患者，这些患者在手术（包括活检、次全切除或全切除）后患有伴易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤。沃拉西德尼(Vorasidenib)已上市，使胶质瘤患者能够通过每日一次口服片剂的便利主动管理疾病。

胶质瘤是一类脑癌，可妨碍正常脑功能并引起多种症状。伴IDH突变的弥漫性胶质瘤是50岁以下成人中最常见的恶性原发性脑肿瘤。当前疗法无法治愈；若不治疗，它们会继续生长并浸润正常脑组织。

Servier Pharmaceuticals首席商务官Arjun H.Prasad表示：“今天沃拉西德尼(Vorasidenib)的获批是癌症治疗领域的巨大飞跃，也是2级IDH突变型胶质瘤患者的决定性时刻，沃拉西德尼(Vorasidenib)是近25年来这一特定疾病领域的首个突破，为患者提供了无进展生存期方面前所未有的改善。我们很自豪能将这一首创疗法带给有需要的患者，并继续致力于为癌症患者带来创新靶向疗法。”

在健康人体细胞中，一个称为异柠檬酸脱氢酶（IDH）的基因家族帮助分解营养物质并为细胞产生能量。IDH1和IDH2突变与多种癌症相关，在这些癌症中，突变会阻止细胞分化或特化成为它们最终应成为的细胞类型。当细胞不能正常分化时，它们可能开始失控生长。在IDH突变型胶质瘤中，沃拉西德尼(Vorasidenib)通过降低突变IDH1和IDH2酶的活性来帮助控制疾病。

美国脑肿瘤协会总裁兼首席执行官Ralph DeVitto表示：“2级IDH突变型胶质瘤患者长期以来面对一种无法治愈且术后治疗选择非常有限的疾病的严酷现实，FDA对沃拉西德尼(Vorasidenib)的批准标志着胶质瘤治疗领域的重大突破，为患有这种顽固疾病的患者及其家人带来新的希望。”

Servier Pharmaceuticals首席执行官David K.Lee表示。“胶质瘤是一种独特的癌症。我见过的许多患者三四十岁，正处于人生黄金期。他们有年幼的孩子，正处于事业巅峰。胶质瘤诊断是毁灭性的。沃拉西德尼(Vorasidenib)可以为患者及其家人带来对未来的希望，随着我们推进更多靶向疗法，识别突变并理解这些突变如何影响癌症及其进展，是帮助合适患者在合适时间找到合适治疗的关键。我们谦卑地领导IDH突变抑制领域，并致力于研究其在胶质瘤和其他癌症中的适用性。”

沃拉西德尼(Vorasidenib)概述

沃拉西德尼(Vorasidenib)是处方药，用于治疗成人及12岁及以上儿童患者的某些类型脑肿瘤，即手术后伴异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）或异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤。尚不清楚沃拉西德尼(Vorasidenib)在12岁以下儿童中是否安全有效。

沃拉西德尼(Vorasidenib)的副作用

严重副作用

肝脏问题：接受沃拉西德尼(Vorasidenib)治疗期间可能发生肝功能血液检查变化，且可能严重。在治疗前和治疗期间进行血液检查以检查肝功能。如果出现以下任何肝脏问题的体征和症状，请立即就医：

皮肤或眼白黄染（黄疸）、深茶色尿、食欲丧失、上腹部右侧疼痛、感觉非常疲倦或虚弱。

最常见的副作用

血液中肝酶水平升高、缺乏精力或疲倦、头痛、COVID-19、肌肉酸痛或僵硬、腹泻、恶心、癫痫发作。

以上并非沃拉西德尼(Vorasidenib)的全部可能副作用，还有可能发生其他副作用，具体需咨询医生。

注意事项

告知医师自身所有医疗状况，包括是否有肝脏问题；是否有肾脏问题或正在透析；是否吸烟；是否怀孕或计划怀孕。

告知医师服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。沃拉西德尼(Vorasidenib)可能影响其他药物的作用方式，其他药物也可能影响沃拉西德尼(Vorasidenib)的作用方式。

特殊人群用药

1、妊娠

沃拉西德尼(Vorasidenib)可能伤害未出生的婴儿。在开始沃拉西德尼(Vorasidenib)治疗前进行妊娠试验。

2、有生育潜能的男性和女性

在沃拉西德尼(Vorasidenib)治疗期间及末次剂量后3个月内使用有效的非激素避孕。沃拉西德尼(Vorasidenib)可能影响激素避孕药（节育）的作用方式并导致其效果不佳。如果在沃拉西德尼(Vorasidenib)治疗期间怀孕或认为可能怀孕，请立即就医。

有能够怀孕的女性伴侣的男性应在沃拉西德尼(Vorasidenib)治疗期间及末次剂量后3个月内使用有效避孕。如果在治疗期间怀孕或怀疑怀孕，请立即就医。

3、哺乳

尚不清楚沃拉西德尼(Vorasidenib)是否会进入母乳。在沃拉西德尼(Vorasidenib)治疗期间及末次剂量后2个月内不要母乳喂养。