索尼德吉的药理作用以及对基底细胞癌的效果？

索尼德吉是一种抗肿瘤药，可以抑制一种称为SMO的跨膜蛋白，可阻止刺猬通路发挥作用。用于治疗手术和放射治疗后或不适合手术或放射治疗的局部晚期复发性基底细胞癌（BCC），索尼德吉疗效显著，在30个月的数据分析中，索尼德吉的缓解持续时间中位数为26.1个月。

索尼德吉药物概述

Hedgehog抑制剂是晚期基底细胞癌患者有希望的替代疗法。索尼德吉是一种口服平滑(SMO)拮抗剂，适用于治疗手术或放疗后复发的局部晚期基底细胞癌(laBCC)成年患者，或不适合手术或放疗的患者。

欧盟委员会也于2015年8月批准了索尼德吉用于相同的适应症。已经进行了多项研究和随机对照试验来评估这种新分子的有效性、安全性和耐受性，该新分子已表现出良好的缓解率（44%）。

妊娠或哺乳期妇女禁用索尼吉布，以免引起不良事件，导致发育中胎儿死亡或严重出生缺陷。

索尼德吉的药理作用

索尼德吉属于一类联苯甲酰胺，是通过体外高通量筛选发现的SMO拮抗剂。索尼德吉是Hedgehog通路的抑制剂。它结合并抑制Smoothened，这是一种参与Hedgehog信号转导的跨膜蛋白，在干细胞维持和组织修复中发挥着关键作用。

索尼德吉对于基底细胞癌的效果

索尼德吉在II期BOLT临床试验中证明其疗效后，被批准用于治疗晚期基底细胞癌(aBCC)。此后，又完成了更多临床试验来评估索尼德吉在aBCC治疗中的疗效。BOLT研究包括接受索尼德吉治疗的患者的长期随访数据。

这是一项多中心、随机、双盲研究，患者每天服用200或800毫克索尼德吉。超过50%的患者在200mg研究组中看到了客观反应，而800mg研究组中的反应较低。在94名患有索尼德吉并对药物有反应的患者中，有18人病情进展或死亡，而一半以上的反应持续了6个月以上。

更重要的是，80%的索尼德吉患者表现出并保持了客观缓解。本研究对患者的长期随访表明，200mg索尼德吉比800mg具有更好的治疗效果，并且在治疗索尼德吉方面保持了延长的疗效。

研究表明，索尼德吉具有治疗aBCC和其他可能的癌症类型的潜力。有证据表明，索尼德吉与其他药物联合治疗可能更有效。

总结

索尼德吉是口服给药，患者应在专业医生的指导下用药，如果出现严重的肌肉骨骼不良反应，应在医生的指导下调整索尼吉布的剂量。日常避免长时间暴晒或阳光直射，避免接触过多的X线或紫外线，可多补充维生素，如维生素C等。

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