依利格鲁司胶囊(Cerdelga)的价格是多少钱?

依利格鲁司胶囊（Cerdelga）的价格

依利格鲁司胶囊的价格目前了解到大概是218125$左右一盒，规格是84mg，价格受多种因素影响不固定。

截止到2023年12月4日，依利格鲁司胶囊还没有在中国大陆地区上市，国内的医院药房还没有售卖，也没有价格内容公布。依利格鲁司胶囊（Cerdelga）在海外的上市时间是2014年8月在美国获批上市。

依利格鲁司胶囊（Cerdelga）的购药渠道

由于患者必须在医生的指导下使用依利格鲁司胶囊，因此，患者通常可以在就诊医院的药房或特殊药品配送中心购买到依利格鲁司胶囊。在购买前，患者需要提供医生开具的处方，并出示相应的就诊记录。有需要的患者可以去已经上市依利格鲁司胶囊的地区购买。

一些专门经营药品销售的电商平台或在线药店往往提供了便捷的购药方式。患者只需要在平台上搜索依利格鲁司胶囊，并加入购物车进行结算。购买时，患者需要提供相应的个人信息和处方，部分电商平台还可能需要对处方进行验证。有需要的患者可以通过国内专业的海外医疗服务机构的帮助获取，可以将药物邮寄到家，性价比更高。

依利格鲁司胶囊（Cerdelga）的用法用量

依利格鲁司胶囊（Cerdelga）适用于长期治疗经 FDA 许可试验检测为 CYP2D6 快代谢型 （EM）、慢代谢型 （PM）、中间代谢型 （IM） 1 型高雪氏症 （GD1） 成人患者。不同的类型，用药剂量会有差别。

CYP2D6 代谢型状态：

EM型的剂量是84 mg 每日两次；

IM型的剂量是84 mg 每日两次；

PM型的剂量是84 mg 每日一次。

整粒吞服胶囊，最好用水送服，不得压碎、溶解或打开胶囊。用药期间避免食用葡萄柚或葡萄柚汁（强效 CYP3A 抑制剂）。

依利格鲁司胶囊（Cerdelga）的治疗效果

依利格鲁司胶囊（Cerdelga）是一种口服底物减少疗法，是治疗CYP2D6代谢不良、中等或广泛的1型戈谢病（GD1）成人患者（超过90％的患者）的一线疗法。在3期ENGAGE试验（NCT00891202）的主要分析中，与安慰剂相比，依利格鲁司胶囊（Cerdelga）治疗9个月后脾脏和肝脏体积显著缩小，血红蛋白浓度和血小板计数增加。

一项试验报告了进入试验延长期的患者的 18 个月疗效，在延长期内，所有患者都接受了依利格鲁司胶囊（Cerdelga）治疗。在 40 名试验患者中，39 人进入了延长期，38 人完成了 18 个月的治疗。测定了脾脏和肝脏体积、血红蛋白浓度、血小板计数、骨矿物质密度、骨髓负担和戈谢病生物标志物的绝对值和随时间变化的百分比。

对于在双盲期随机接受依利格鲁司胶囊（Cerdelga）治疗的患者，继续接受依利格鲁司胶囊（Cerdelga）治疗9个月后，所有疾病参数都会得到逐步改善。

对于在双盲期随机接受安慰剂治疗的患者，在为期9个月的开放标签期接受依利格鲁司胶囊（Cerdelga）治疗后，脾脏和肝脏体积显著缩小，血红蛋白和血小板显著增加，变化率与在双盲期接受依利格鲁司胶囊（Cerdelga）治疗的患者相似。

依利格鲁司胶囊（Cerdelga）治疗还改善了骨髓负担评分、骨矿物质密度和戈谢病的既定生物标志物，包括生物活性脂质葡萄糖鞘氨醇的减少。这些发现强调了依利格鲁司胶囊（Cerdelga）对治疗无效患者的疗效。依利格鲁司胶囊（Cerdelga）的耐受性良好，长期服用也不会产生新的安全问题。

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参考文献

Mistry PK, Lukina E, Ben Turkia H, Shankar SP, Baris H, Ghosn M, Mehta A, Packman S, Pastores G, Petakov M, Assouline S, Balwani M, Danda S, Hadjiev E, Ortega A, Gaemers SJM, Tayag R, Peterschmitt MJ. Outcomes after 18 months of eliglustat therapy in treatment-naïve adults with Gaucher disease type 1: The phase 3 ENGAGE trial. Am J Hematol. 2017 Nov;92(11):1170-1176. doi: 10.1002/ajh.24877. Epub 2017 Oct 3. PMID: 28762527; PMCID: PMC5656936.