依利格鲁司是一种口服药物，专门设计为抑制葡萄糖神经酰胺合成酶(GCS)。它属于底物减少疗法(SRT)药物，通过特异性抑制GCS的活性，减少葡萄糖神经酰胺(GL-1)的合成，从而有效缓解戈谢病1型(GD1)患者在酶缺陷的影响下，脂质在单核-巨噬细胞系统中的异常蓄积。

药品称呼

通用名称：依利格鲁司(Eliglustat)

商品名称：CERDELGA

主要靶点

葡萄糖神经酰胺合成酶

剂型与规格

规格

84mg*56粒/盒；

性状

呈珍珠蓝绿色不透明帽与珍珠白色不透明胶囊，表面印有黑色“GZ02”字样。

主要成分

活性成分：依利格鲁司酒石酸盐。

辅料：微晶纤维素、羟丙甲纤维素、甘油山嵛酸酯等。

用法与用量

依利格鲁司的剂量需要基于FDA批准的CYP2D6基因检测结果来确定患者的代谢表型。EM/IM患者的推荐剂量为每次口服84mg，每日2次。PM患者的推荐剂量为每次口服84mg，每日1次。完整信息可以阅读依利格鲁司用药指南，患者需要在医生的指导下正确用药。

不良反应

1、常见不良反应

在临床试验中，依利格鲁司常见的副作用(发生率≥10％)包括：疲劳、头痛、恶心、腹泻、背痛、四肢疼痛、上腹痛。

2、试验数据

初治患者(Trial1)：关节痛、头痛、恶心。

转换治疗患者(Trial2)：头晕、乏力、皮疹。

注意事项

心脏风险：依利格鲁司可能会延长PR、QTc、QRS间期，增加心律失常的风险。禁用于患有先天性长QT综合征、近期心肌梗死、心动过缓，或正在使用IA/III类抗心律失常药物的患者。

药物相互作用

1.其他药物对依利格鲁司的影响

CYP2D6/CYP3A抑制剂

可能升高依利格鲁司浓度，增加心律失常风险(如帕罗西汀、酮康唑)。EMs/IMs需调整剂量，IMs/PMs可能存在禁忌。

CYP3A诱导剂(如利福平)

可能降低药物浓度，导致疗效不足，需避免合用。

2.依利格鲁司对其他药物的影响

P-gp底物(如地高辛)

可能升高其浓度，需监测血药浓度并调整剂量(如地高辛剂量降低30%)。

CYP2D6底物(如美托洛尔)

可能升高其浓度，需监测疗效或调整剂量。

特殊人群用药

孕妇：动物实验显示胚胎毒性，尽管人类数据有限，使用时需权衡风险。

哺乳期：在大鼠乳汁中发现依利格鲁司，因此建议停药或停哺乳。

儿童/老年患者：该药的安全性和有效性尚未确立。

肝肾功能不全患者：需根据代谢表型调整剂量，特别在禁忌症及用法用量部分需特别留意。

禁忌症

EM患者

禁用强/中效CYP2D6及CYP3A抑制剂，禁用中重度肝损伤患者合并CYP2D6抑制剂。

IM患者

禁用强/中效CYP2D6及CYP3A抑制剂，禁用任何程度肝损伤的患者。

PM患者

禁用强效CYP3A抑制剂，禁用任何程度肝损伤患者。

药物相互作用

依利格鲁司可能会与以下药物发生相互作用：

升高依利格鲁司浓度

强效CYP2D6抑制剂(如帕罗西汀)、强效CYP3A抑制剂(如酮康唑)。

降低依利格鲁司浓度

强效CYP3A诱导剂(如利福平)。

影响药物

需密切监控P-gp底物(如地高辛)及CYP2D6底物(如美托洛尔)的血药浓度。

贮存方法

储存于20°C-25°C之间(可短期存放在15°C-30°C)，避免光照和潮湿。

原研企业

法国赛诺菲