伊米苷酶（Imiglucerase）是一种重组人β-葡萄糖脑苷脂酶替代治疗药物，属于水解溶酶体特异性酶。其通过补充1型高雪氏病患者体内缺乏的β-葡萄糖脑苷脂酶活性，催化葡萄糖脑苷脂水解为葡萄糖和神经酰胺，从而减少葡萄糖脑苷脂在肝脏、脾脏、骨髓等组织中的病理性蓄积，改善贫血、血小板减少、骨病、肝脾肿大等临床症状。

该药通过静脉输注给药，经修饰的甘露糖残基结构可靶向递送至巨噬细胞发挥作用。如需了解更多相关信息，可点击屏幕右下方对话框，医伴旅客服人员将为您提供一对一在线答疑。

药品称呼

通用名：伊米苷酶（Imiglucerase）

商品名：Cerezyme®

适应靶点

β-葡萄糖脑苷脂酶（β-glucocerebrosidase）

适应症和适应人群

适应症

用于治疗成人和2岁及以上儿童的1型高雪氏病，且符合以下至少一种临床表现：

贫血

血小板减少

骨病

肝肿大或脾肿大

适应人群

成人和≥2岁儿童

规格与性状

剂型：冻干粉针剂

规格：每单剂量瓶含400单位伊米苷酶

性状：白色至类白色冻干粉末，复溶后为澄清至轻微乳光溶液

主要成分

活性成分：伊米苷酶

辅料：甘露醇、聚山梨酯、柠檬酸三钠等

用法用量

1、推荐剂量

根据疾病严重程度，剂量范围为2.5单位/kg（每周三次）至60单位/kg（每两周一次）。

需个体化调整剂量，基于临床症状及治疗目标。

2、给药方式

静脉输注：

≥18 kg患者：输注时间1-2小时，稀释至100-200 mL生理盐水。

＜18 kg患者：输注时间2小时，稀释至100 mL生理盐水。

输注全程需使用低蛋白结合0.2 μm过滤器。

配制步骤：

每瓶加入10.2 mL无菌注射用水，轻摇至完全溶解（终浓度40单位/mL）。

复溶后需立即稀释，24小时内冷藏保存（2°C-8°C）。

不良反应

常见不良反应（成人和儿童）

全身反应：发热、寒战、疲劳

神经系统：头痛、头晕

消化系统：恶心、呕吐、腹痛

免疫系统：超敏反应（瘙痒、潮红、荨麻疹）、过敏性休克

呼吸系统：咳嗽、呼吸困难

局部反应：输注部位灼痛、肿胀

严重不良反应

过敏性休克（可能发生于治疗早期或长期治疗后）

输注相关反应（如低血压、高血压、胸痛）

注意事项

超敏反应监测

首次给药需在配备心肺复苏设备的医疗场所进行。

若发生严重超敏反应（如过敏性休克），立即停药并给予肾上腺素治疗。

输注管理

输注期间出现反应（如寒战、发热）可降低输注速率或暂停，并予抗组胺药/退热药。

抗体监测

约15％患者治疗第一年产生IgG抗体，抗体阳性者超敏反应风险升高。

特殊人群用药

1、孕妇

妊娠期高雪氏病可能加重症状（如血小板减少、肝脾肿大），需权衡风险。

现有数据未显示致畸风险，鼓励加入妊娠登记（电话：1-800-745-4447）。

2、哺乳期

微量伊米苷酶可进入乳汁，未报告婴儿不良反应，需综合评估母乳喂养获益与风险。

3、儿童

≥2岁患儿安全性和有效性明确，＜2岁数据不足。

禁忌症

无已知禁忌症。

药物相互作用

尚不明确。

药物过量

尚不明确。

药代动力学

代谢特性

血浆半衰期：3.6-10.4分钟

清除率：9.8-20.3 mL/min/kg

分布容积：0.09-0.15 L/kg

抗体影响

IgG抗体阳性患者清除率降低、半衰期延长。

贮存方法

未开封制剂：2°C-8°C冷藏，避免冷冻。

复溶后：室温（20°C-25°C）或冷藏保存≤12小时；稀释后冷藏保存≤24小时。

研发公司

健赞公司（Genzyme Corporation）