依利格鲁司是治疗1型戈谢病的口服靶向药物,由法国赛诺菲公司生产。该药物价格昂贵,每盒84mg*56粒规格售价约33870美元,且尚未在中国上市。本文将从囤药数量、价格分析以及特殊人群用药三个方面,为读者提供全面的用药参考信息。
对于需要使用依利格鲁司的患者来说,合理的药物储备十分重要。但由于该药物的特殊性和高价格,囤药需要谨慎考虑。
依利格鲁司的有效期通常为24个月,根据这一时间限制,患者囤药量不宜超过两年用量,避免药物过期造成浪费。
不同代谢型患者的用药剂量存在差异:广泛代谢型和中间代谢型患者每日需服用168mg(2粒),差代谢型患者每日84mg(1粒)。这直接影响患者的年度用药量。
基于药物有效期和个体化用药方案,建议患者囤药不超过6-12个月的用量。同时要考虑药物储存条件,确保药品质量不受影响。
合理规划用药量既能满足治疗需求,又能避免资源浪费,是戈谢病患者需要重视的问题。
依利格鲁司的高价格是患者面临的主要障碍之一,了解其价格构成和支付方式对治疗规划很重要。
根据公开信息,依利格鲁司84mg*56粒规格的官方定价约为33870美元一盒。
对于广泛代谢型患者(每日2粒),年用药量约13盒,费用高达44万美元;差代谢型患者(每日1粒)年费用约22万美元。
在已上市国家,患者可通过商业保险、政府补助或药厂援助项目减轻负担。中国患者目前只能自费购买,经济压力较大。
高昂的药价凸显了罕见病治疗的经济挑战,需要多方共同努力改善药品可及性。
依利格鲁司在不同人群中的使用需要特别注意,以下人群的用药方案需要个体化调整。
肝功能损害患者需根据代谢型和损害程度调整剂量或禁用。肾功能不全患者中,终末期肾病患者应避免使用。
动物研究显示药物可能影响胎儿发育,哺乳期可能通过乳汁分泌。这些人群使用需严格评估风险收益比。
18岁以下儿童禁用,老年人用药数据有限但无需特殊剂量调整。这些人群的用药需要更加谨慎的监测。
特殊人群用药需要综合考虑多方面因素,建议在专业医生指导下制定个体化治疗方案。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2018年8月29日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205494
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