美格鲁特 美格鲁特(zavesca)是一种葡萄糖神经酷胺合成酶抑制剂，用于治疗轻度/中度1型戈谢病成年患者的单一疗法。美格鲁特是一种口服给药的神经酰胺葡糖基转移酶抑制剂，可防止戈谢病患者出现的葡萄糖脑苷脂溶酶体蓄积。 美格鲁特的治疗优势 在对1型戈谢病患者进行的非对照试验中，美格鲁特(50或100mg，每日三次)持续6-12个月显著降低了基线肝脏和脾脏体积，在6个月和12个月时，剂量越高，器官体积减少的越大，具有延长病人生存时间、改善症状、预后良好等效果。 1型戈谢病(GD)是一种进行性溶酶体贮积症，由葡萄糖脑苷脂酶的常染色体隐性缺陷引起。临床表现包括贫血、血小板减少、肝脾肿大以及骨骼和肺部疾病。 美格鲁特治疗戈谢病患有望改善血液学表现和器官肥大，并且疾病长期稳定。最近的数据表明，美格鲁特可以维持之前接受ERT治疗的轻中度GD1患者的稳定性。美格鲁特可能对骨表现有益，在治疗的前24个月内，患者报告骨痛的发生率降低，骨密度改善。 美格鲁特是一种亚氨基糖，可逆地抑制葡萄糖神经酰胺合酶并减少细胞内底物负担，是一种口服治疗1型GD患者的药物，用于治疗有轻度至中度临床表现的症状患者。 美格鲁特服用剂量 推荐剂量为100mg的胶囊，每天服用三次，如果错过一次剂量，应在下一个预定时间服用下一粒。由于不良反应，患者可能需要将剂量减少至一粒100mg胶囊，一天服用1-2次。 美格鲁特特殊人群用药 1、根据美格鲁特的物理特性，很可能存在于母乳中。由于母乳喂养的婴儿可能出现严重的不良反应，建议哺乳期女性服药期间不要进行母乳喂养。 2、尚未确定美格鲁特在儿科患者中的安全性和有效性，故儿童应慎用。 3、老年患者服用美格鲁特的剂量应谨慎，通常从低剂量范围开始，反映了老年人肝、肾和心脏功能下降以及伴随疾病或其他药物治疗的频率较高。 相关热文推荐：斯帕森坦可引起哪些严重副作用？

美格鲁特(Miglustat)适应症美格鲁特(Miglustat)是一种葡糖神经酰胺合酶抑制剂，适用于单药治疗酶替代疗法不适合治疗的轻到中度Ⅰ型戈谢病成人患者。功效与作用1、减轻症状：戈谢病是一种遗传性疾病，由于体内缺乏戈谢酶（glucocerebrosidase）的活性，导致脂质（葡萄糖苷脂）在细胞内积聚。美格鲁特(Miglustat)可以通过抑制特定酶的活性，减少脂质积聚，从而减轻症状，如肝脾肿大、骨病变、贫血、血小板减少等。2、延缓疾病进展：美格鲁特(Miglustat)可以在一定程度上延缓戈谢病的进展。虽然它不能治愈该疾病，但在早期使用和长期维持治疗的情况下，它可以减少病情的恶化和并发症的发展。3、改善生活质量：通过减轻症状和延缓疾病进展，美格鲁特(Miglustat)可以显著改善戈谢病患者的生活质量。它可以减少疼痛、疲劳和其他相关症状，从而提高患者的整体健康和生活满意度。中国上市信息美格鲁特(Miglustat)已在中国大陆地区及中国台湾上市，但截止2023年12月5日，还没有在中国香港上市。剂型规格胶囊：100mg美格鲁特(Miglustat)，白色不透明硬明胶胶囊，胶囊帽上用黑色印有“OGT 918”，胶囊体上用黑色印有“100”。用法用量1、推荐剂量：对于成年高雪氏症1型病人，建议服用一颗，每次100毫克，每天三次，并定时服用。如果错过了一次，下一次应该在预定的时间服用美格鲁特(Miglustat)胶囊。部分患者可能因不良反应，如震颤或腹泻，需减量至1粒100mg胶囊，每日1-2次。2、肾功能不全患者：在轻度肾损害（调整后肌酐清除率50-70mL/min/1.73m2）患者中，美格鲁特(Miglustat)可以每天2次100毫克的剂量开始治疗。对于中度肾损害患者（调整后肌酐清除率为30-50mL/min/1.73m2），以每天1粒100mg胶囊的剂量开始美格鲁特(Miglustat)治疗。不建议重度肾损害（肌酐清除率<30mL/min/1.73m2）患者使用美格鲁特(Miglustat)。副作用美格鲁特(Miglustat)最常见的不良反应包括腹泻、体重减轻、头痛包括偏头痛、震颤、肌肉抽筋、走路不稳、厌食、腿抽筋、头晕、虚弱、四肢沉重、记忆力下降、感觉异常、胃胀、背痛、便秘、胃痛、胀气、恶心和呕吐、口干、消化不良、视力问题、血小板减少、与食物无关的胃痛和月经改变。副作用处理方法1、头痛：如果患者使用美格鲁特(Miglustat)后出现头痛症状，应注意休息，保持充足睡眠，平时避免熬夜。头痛严重可通过局部按摩、艾灸、针灸等方法治疗，必要时可通过药物治疗缓解。2、胃部不适：建议患者调整饮食，避免进食辣椒、麻辣烫、火锅等辛辣刺激性食物，以及雪糕、冷饮等生冷食物，有助于改善胃部不适。3、便秘：便秘的患者应适当增加饮水量，多吃新鲜蔬菜、水果，便秘严重时可通过使用开塞露、乳果糖等方法缓解症状。4、视力问题：如果治疗过程中患者视力出现问题，应注意保护眼睛，减少电子产品的使用时间，避免长时间用眼。5、腹泻：腹泻的患者应注意腹部保暖，必要时使用蒙脱石散等药物止泻。临床治疗效果美格鲁特(Miglustat)是一种可逆抑制鞘糖脂合成的亚氨基糖小分子，是唯一一种被批准用于治疗成人和儿科患者尼曼-皮克病C型(NP-C)进行性神经表现的疾病特异性药物。NP-C是一种罕见的常染色体隐性脂质储存障碍，以细胞内脂质转运受损和导致过早死亡的进行性神经症状为特征。在一项随机临床试验、长期扩展研究和回顾性观察队列研究中，口服美格鲁特(Miglustat)治疗稳定了患有该疾病的儿童和成人患者的NP-C关键神经表现(包括水平扫视眼球运动峰值速度、行走、操作、语言和吞咽)。在其他临床经验报告中，已经证实了美格鲁特(Miglustat)在稳定或减缓疾病进展方面的治疗效果。特殊人群用药1、妊娠：妊娠妇女不建议使用美格鲁特(Miglustat)治疗，当对妊娠女性给药时，美格鲁特(Miglustat)可能导致胎儿损害。2、哺乳期：美格鲁特(Miglustat)可能存在于乳汁中。由于母乳喂养婴儿发生严重不良反应的可能性，建议不要进行母乳喂养。3、儿童：不建议儿童使用此药。注意事项1、遵循医生的指导：患者应始终按照医生的指示和建议使用美格鲁特(Miglustat)。不要自行改变剂量或停止使用药物，除非经过医生的指导。2、不良反应：用药前患者应注意美格鲁特(Miglustat)的不良反应，如果治疗过程中疑似出现不良反应，应及时处理。3、药物相互作用：在使用美格鲁特(Miglustat)之前，告知医生正在使用的其他药物，包括处方药、非处方药、保健品和补充剂。以免某些药物与美格鲁特(Miglustat)相互作用，影响其疗效或增加副作用的风险。4、肝功能和肾功能：美格鲁特(Miglustat)的代谢和排泄主要通过肝脏和肾脏进行。如果患者有肝功能或肾功能受损的情况，可在医生的指导下调整剂量或监测药物的安全性。5、定期复查：美格鲁特(Miglustat)通常需要长期维持治，建议患者按照医生的指导定期复查，并遵循他们的建议和治疗计划。药物价格及储存据了解，美格鲁特(zavesca)土耳其版约13000元一盒，应在68ºF-77ºF(20ºC-25ºC)室温下储存。相关热文推荐：恶拉戈利钠(elagolix)是什么药