美格鲁特(ZAVESCA)是一种口服胶囊制剂，属于葡萄糖基神经酰胺合成酶(glucosylceramide synthase)抑制剂。其作用机制为竞争性、可逆性抑制该酶活性，从而减少糖鞘脂的合成，缓解1型高雪氏病(Gaucher disease)患者因葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷导致的糖脂蓄积。

药品称呼

商品名：ZAVESCA

通用名：美格鲁特(miglustat)

适应靶点

葡萄糖基神经酰胺合成酶

适应症和适应人群

适应症：成人轻度至中度1型高雪氏病的单药治疗。

适应人群：无法接受酶替代疗法(如过敏、超敏反应或静脉通路受限)的成年患者。

规格与性状

规格：100mg*84粒/盒；

性状：白色不透明硬明胶胶囊，胶囊帽印有黑色“OGT918”，胶囊体印有黑色“100”。

主要成分

活性成分：美格鲁特；

辅料：硬脂酸镁、聚维酮(K30)、淀粉羟乙酸钠；

胶囊壳：明胶、二氧化钛；印刷油墨含氧化铁黑和虫胶。

用法用量

1、推荐剂量

100mg口服，每日3次，间隔均匀。

2、剂量调整

肾功能不全：

轻度(肌酐清除率50-70mL/min/1.73m²)：100mg每日2次。

中度(肌酐清除率30-50mL/min/1.73m²)：100mg每日1次。

重度(肌酐清除率＜30mL/min/1.73m²)：不推荐使用。

3、不良反应调整

若出现震颤或腹泻，可减量至100mg每日1-2次。

4、漏服处理

跳过漏服剂量，按原计划时间服用下一剂美格鲁特。

不良反应

1、常见不良反应(发生率≥5％)

胃肠道：腹泻(85％)、腹痛、胀气、恶心、呕吐、食欲减退。

代谢与营养：体重减轻(65％)。

神经系统：震颤(30％)、头痛、头晕、感觉异常、步态不稳。

血液系统：血小板减少(无出血关联)。

其他：视力障碍、肌肉痉挛、月经紊乱。

2、严重不良反应

周围神经病变(3％)、震颤加重、持续性腹泻伴体重显著下降。

注意事项

周围神经病变：治疗前及每6个月进行神经功能评估；出现疼痛、麻木或刺痛需重新评估风险获益。

震颤：约30％患者出现手部震颤，可能需减量或停药。

腹泻与体重减轻：建议调整饮食(减少蔗糖/乳糖摄入)、餐间服药或使用止泻药(如洛哌丁胺)。

血小板减少：定期监测血小板计数。

监测要求：肾功能不全患者需定期评估肌酐清除率。

特殊人群用药

妊娠期：动物研究显示胚胎毒性，妊娠期间仅在有明确需求时使用。

哺乳期：可能经乳汁分泌，建议停药或停止哺乳。

儿童：美格鲁特的安全性和有效性未确立。

老年人：需谨慎调整剂量，尤其合并肾功能减退者。

禁忌症

无明确禁忌症。

药物相互作用

尚不明确

药物过量

尚不明确。

药代动力学

吸收：口服生物利用度约97％，达峰时间2-2.5小时，食物可延迟吸收但不影响总暴露量。

分布：表观分布容积83-105L，可透过血脑屏障(脑脊液浓度达血浆31-67％)。

代谢与排泄：主要以原形经肾排泄(67％)，半衰期6-7小时；肾功能不全者清除率显著降低。

贮存方法

美格鲁特应在20°C-25°C(68°F-77°F)室温保存，允许短期暴露于15°C-30°C。置于儿童不可接触处。

研发公司

瑞士Actelion(瑞士爱可泰隆)