依利格鲁司是一种用于治疗1型戈谢病的口服靶向药物,由法国赛诺菲公司生产。该药物已在多个国家和地区获批上市,但在中国尚未获得批准,也未进入医保目录。本文将从依利格鲁司在中国的上市情况、购买难度以及特殊人群用药三个方面展开分析,帮助读者全面了解这一药物的现状。
依利格鲁司是一种针对1型戈谢病的创新药物,其全球上市历程始于2014年。对于中国患者而言,这一药物的可及性仍然有限。
依利格鲁司于2014年首次获得美国FDA批准,随后在2015年通过欧洲EMA审批,2018年进入日本市场。这些获批为全球戈谢病患者提供了新的治疗选择。
截至目前,依利格鲁司尚未在中国获批上市,中国药品监管部门仍在审评过程中,患者暂时无法通过正规渠道获得这一药物。
随着中国药品审评审批制度的改革,创新药物的引进速度正在加快。戈谢病患者可以关注相关进展,期待依利格鲁司早日在中国获批。
中国戈谢病患者群体虽小,但治疗需求迫切。依利格鲁司的中国上市将填补这一领域的空白。
由于尚未在中国上市,依利格鲁司的获取存在一定难度,患者需要了解相关渠道和替代方案。
目前中国境内没有合法的依利格鲁司销售渠道。患者若需使用,只能通过境外购买或参加临床试验。
在已上市国家,依利格鲁司的价格较高。以美国市场为例,84mg*56粒/盒的售价约为33870美元,对大多数患者来说是沉重的经济负担。
在等待依利格鲁司上市期间,患者可考虑其他已在中国获批的戈谢病治疗方案,如酶替代疗法。同时,应定期随访,监测病情变化。
获取依利格鲁司的困难反映了罕见病药物可及性的普遍问题,需要多方共同努力解决。
依利格鲁司在不同人群中的使用需要特别注意,以下人群用药需格外谨慎。
动物研究显示高剂量依利格鲁司可能影响胎儿发育。人类数据有限,孕妇使用需严格评估风险收益比。哺乳期女性也应谨慎,因为药物可能通过乳汁分泌。
依利格鲁司不适用于18岁以下儿童,其安全性和有效性尚未确立。老年人用药数据有限,但无需特殊剂量调整。
肝功能损害患者需根据代谢型和损害程度调整剂量或禁用。肾功能不全患者中,终末期肾病患者应避免使用。
特殊人群用药需要个体化评估,医生应充分了解患者情况后制定治疗方案。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2018年8月29日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=205494
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