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阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂(Pulmozyme)的作用及功效?

作者
郭药师
阅读量:617
文章来源:医伴旅
2025-01-03 13:44:46

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂(Pulmozyme)是在治疗肺囊性纤维化(CF)方面的一项重要进展,也是30年来第一个治疗这种疾病的新药。本品是从哺乳动物胰腺或溶血性链球菌培养基中分离提取的酶制品,随着生物技术的进展而开发的,现多为天然人脱氧核糖核酸酶(也称DNA酶或重组人DNA酶)的重组形式,它含有260个氨基酸,在排列顺序上与天然人的DNA酶完全一样。那么,Pulmozyme的作用及功效是什么?

Pulmozyme的作用

PULMOZYME是重组人脱氧核糖核酸酶I(rhdna酶),一种选择性切割DNA的酶。在临床前体外研究中,PULMOZYME水解CF患者痰液中的DNA,并降低痰液粘弹性。在CF患者中,粘性脓性分泌物滞留在气道中会导致肺功能下降和感染加重。脓性肺分泌物含有非常高浓度的细胞外DNA,这些细胞外DNA是由响应感染而积聚的变性白细胞释放的。

Pulmozyme的功效

伦敦皇家Brompton医院肺纤维化科主任Margaret Hodson博士说: Pulmozyme尽管不能治愈肺纤维化,但能显著提高患者的生命质量。

一位18岁男子患肺纤维化长达4年,在服用Pulmozyme 4个月后,症状明显改善,他能参加体育活动和一些体力活动,而不感到气喘。Hodson博士又指出,参加为期6个月的Pulmozyme期临床试验的患者,其后又继续使用Pulmozyme 6个月,他们的肺功能得到改善,这与持续使用Pulmozyme有关。

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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年2月9日的说明书:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=103532

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