阿法脱氧核糖核酸酶(Pulmozyme)是一种重组人脱氧核糖核酸酶Ⅰ(rhDNase)，通过水解囊性纤维化(CF)患者痰液中的DNA，降低痰液黏弹性，改善肺部功能。阿法脱氧核糖核酸酶需通过特定雾化器吸入给药，适用于成人和儿童CF患者的长期管理。

药品称呼

通用名称：阿法脱氧核糖核酸酶、Dornasealfa

商品名称：Pulmozyme

适应靶点

细胞外DNA(存在于CF患者脓性痰液中，由中性粒细胞降解释放)。

适应症和适应人群

适应症：用于囊性纤维化(CF)患者的辅助治疗，改善肺功能，减少需静脉抗生素治疗的呼吸道感染风险。

适应人群：成人和儿童CF患者，尤其是用力肺活量(FVC)≥40%预测值的患者。

规格与性状

规格：2500E./2.5mL*6支/盒；

性状：无色透明溶液，封装于单剂量安瓿中。

主要成分

活性成分：Dornasealfa(1mg/mL)。

辅料：氯化钙二水合物(0.15mg/mL)、氯化钠(8.77mg/mL)。

pH值：6.3(无防腐剂)。

用法用量

1.推荐剂量

多数CF患者：每日一次，每次2.5mg(1安瓿)，通过推荐雾化器吸入。部分患者可能受益于每日两次给药。

2.用药说明

雾化器选择：

需使用推荐的射流雾化器(连接空气压缩机)或振动筛孔雾化器。

eRapid®雾化系统仅适用于能使用咬嘴的成人和儿童，不适用于需面罩的幼儿。

使用前需阅读雾化器厂家说明书，包括清洁、消毒和更换部件的指导。

药品使用：

使用前挤压安瓿检查是否泄漏，若溶液浑浊或变色应丢弃。

安瓿开启后需立即全部使用或丢弃，不可稀释或与其他药物混合雾化。

具体您可以阅读阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂完整用法用量信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的用法用量。

不良反应

1.临床试验经验

常见不良反应(发生率≥3%，且高于安慰剂组)包括：

声音嘶哑、咽炎、皮疹、喉炎、胸痛、结膜炎、鼻炎、FVC下降≥10%(单次测量值)、发热、呼吸困难。

严重不良事件与CF疾病进展相关(如呼吸衰竭、肺炎、大咯血)，死亡率与安慰剂组无显著差异。

儿童患者(3个月至10岁)中咳嗽和鼻炎发生率较高，尤其年幼组。

2.免疫原性

2-4%患者产生血清抗体，未报告过敏反应，临床意义不明。

具体您可以阅读阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂副作用信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的副作用。

注意事项

给药设备：仅使用推荐雾化器，严格遵循清洁和消毒流程。

药品处理：安瓿需冷藏(2°C–8°C)，避光避热；室温暴露超过60小时需丢弃。

兼容性：不可与其他药物混合雾化。

特殊人群：需面罩给药的幼儿应使用PARIBABY™雾化器。

特殊人群用药

【孕妇】无人类对照研究。动物实验(大鼠、兔子)中，剂量达600倍MRHD未发现胎儿损害。CF人群先天缺陷和流产风险未知，普通人群分别为2-4%和15-20%。

【哺乳期女性】是否随乳汁分泌未知。猴实验中乳汁浓度低于母血浓度的0.1%。建议权衡母乳喂养获益与母亲临床需求及潜在风险。

【具有生殖潜力的男性和女性】说明书中尚未明确。

【儿童使用】5-17岁：支持证据来自随机安慰剂对照试验。<5岁：疗效数据外推自≥5岁患者，安全性数据基于65例3个月至5岁患儿(每日2.5mg，连续2周)。

【老年人使用】CF主要为儿童和青年疾病，临床研究未包含足够65岁以上患者数据。

【肾功能损害】说明书中尚未明确。

【肝功能损害】说明书中尚未明确。

禁忌症

对阿法脱氧核糖核酸酶、中国仓鼠卵巢细胞产物或任何成分过敏者禁用。

药物相互作用

现有数据表明，阿法脱氧核糖核酸酶尚无临床重要药物相互作用。

药物过量

说明书中尚未明确。

药代动力学

痰液浓度：吸入后15分钟内平均达3µg/mL，2小时后降至0.6µg/mL。

血清浓度：连续6日吸入10mgTID未导致血清DNase显著升高；长期用药无蓄积。

代谢：预计被生物体液中的蛋白酶代谢，静脉给药半衰期约3-4小时。

儿童数据：3个月至10岁患者BAL浓度范围0.007–1.8µg/mL，血清浓度轻度升高。

贮存方法

冷藏(2°C–8°C)，原铝箔袋中避光避热。运输时需冷藏，室温(22°C–28°C)暴露超过60小时需丢弃。安瓿开启后需立即使用，不得存储复用。

研发公司

瑞士罗氏