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kaftrio(Trikafta)

全部名称:
kaftrio、Trikafta、Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor、依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊复合薄膜片
 适应症:
kaftrio适用于治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者,这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有一个F508del突变,或CFTR基因中有一个基于体外数据有反应的突变。 如果患者的基因型未知,应使用FDA批准的囊性纤维化(CF)突变试验来确认至少存在一个F508del突变,或基于体外数据有反应的突变。
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kaftrio(Trikafta)

通用名称:kaftrio(Trikafta)

商品名称:kaftrio

英文名称:Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor

中文名称:依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊复合薄膜片

全部名称:kaftrio、Trikafta、Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor、依伐卡托/特扎卡福特/依来卡泊复合薄膜片

适应症

kaftrio适用于治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者,这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有一个F508del突变,或CFTR基因中有一个基于体外数据有反应的突变。

如果患者的基因型未知,应使用FDA批准的囊性纤维化(CF)突变试验来确认至少存在一个F508del突变,或基于体外数据有反应的突变。

适应靶点

CFTR蛋白

剂型和规格

1、成分为elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor固定剂量复合片剂有有两种规格:

(1)橙色胶囊形膜衣片,含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor,一面带有“T100”凹陷刻字。

(2)浅橙色胶囊形膜衣片,含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor,一面带有“T50”凹陷刻字。

2、成分为ivacaftor的片剂有两种规格,包装都为浅蓝色胶囊形薄膜包衣片剂,含有150mg或75mg的ivacaftor,一面用黑色墨水印有“V150”或“V75”。

用法用量

1、成人和2岁及以上儿童患者的推荐剂量

表1提供了成人和2岁及以上儿童患者的推荐剂量,早晨和晚间的剂量应采取12小时制的时差计算,且kaftrio是口服用药。

1:成人和2岁及以上儿童患者使用的kaftrio推荐剂量

年龄

体重

早晨剂量

晚间剂量

2至6岁以下

不到14kg

1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor)

1包口服颗粒(含59.5mg的ivacaftor)

14kg及以上

1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)

1包口服颗粒(含75mg的ivacaftor)

6至12岁以下

不到30kg

2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor),总共剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor

1片ivacaftor片剂(含75mg的ivacaftor)

30kg及以上

2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor),总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor

1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor)

12岁及以上

2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor),总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor

1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor)

2、肝损伤患者的推荐剂量

(1)轻度肝功能损害(Child-PughA级):不建议调整剂量,使用kaftrio的推荐剂量见表1,用药期间患者应密切监测肝功能检查和不良反应。

(2)中度肝功能损害(Child-PughB级):不建议使用kaftrio治疗,只有在有明确医疗需求且利大于弊时,才应考虑中度肝功能损害患者使用kaftrio。如果使用kaftrio,应减少剂量谨慎使用,具体用药剂量请参考表2,用药过程中应密切监测肝功能检查和不良反应。

2:中度肝功能损害(Child-PughB)患者使用kaftrio的推荐剂量

年龄

体重

早晨剂量

晚间剂量

2至6岁以下

不到14kg

每周给药时间如下:

(1)第1-3天:每天1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor)

(2)第4天:无剂量

(3)第5-6天:每天1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor)

(4)第7天:无剂量

无需服药

14kg及以上

每周给药时间如下:

(1)第1-3天:每天1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)

(2)第4天:无剂量

(3)第5-6天:每天1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)

(4)第7天:无剂量

无需服药

6至12岁以下

不到30kg

每日交替给药方案如下:

(1)第1天:2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor),总共剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor

(2)第2天:1片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor)

无需服药

30kg及以上

每日交替给药方案如下:

(1)第1天:2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor),总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor

(2)第2天:1片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)

无需服药

12岁及以上


每日交替给药方案如下:

(1)第1天:2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor),总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor

(2)第2天:1片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)

无需服药

(3)重度肝功能损害(Child-PughC级):此类患者不应使用kaftrio,kaftrio尚未在重度肝功能损害(Child-PghC级)患者中进行研究,但预计药物的暴露量将高于中度肝功能损害患者。

3、服用CYP3A抑制剂药物患者的剂量调整

表3描述了kaftrio与强度(如酮康唑、伊曲康唑、泊沙康唑、伏立康唑、泰利霉素和克拉霉素)或中度(如氟康唑、红霉素)CYP3A抑制剂合用时的推荐剂量调整。在使用kaftrio治疗期间,避免与含有葡萄柚成分的食物或饮料同服。

3kaftrio与中、强度CYP3A抑制剂合用时剂量调整

年龄

体重

与中度CYP3A抑制剂合用

与强度CYP3A抑制剂合用

2至6岁以下

不到14kg

每日交替给药方案如下:

(1)第1天:早上1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor)

(2)第2天:早上1包口服颗粒(含59.5mg的ivacaftor)

(3)晚上无需服药

(1)1包口服颗粒(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor),每周2次,间隔3-4天

(2)晚上无需用药

14kg及以上

每日交替给药方案如下:

(1)第1天:早上1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor)

(2)第2天:早上1包口服颗粒(含75mg的ivacaftor)

(3)晚上无需服药

(1)每周2次早上服用1包口服颗粒(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor),间隔3-4天

(2)晚上无需用药

6至12岁以下

不到30kg

每日交替给药方案如下:

(1)第1天:2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor),总剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor

(2)第2天:早上1片ivacaftor片剂(含75mg的ivacaftor)

(3)晚上无需服药

(1)2片复合制剂(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor),总剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor,每周2次,间隔3-4天

(2)晚上无需用药

30kg及以上

每日交替给药方案如下:

(1)第1天:2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor),总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor

(2)第2天:早上1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor)

(3)晚上无需服药

(1)2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor),总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor,每周2次,间隔3-4天

(2)晚上无需用药

12岁及以上


每日交替给药方案如下:

(1)第1天:2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor),总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor

(2)第2天:早上1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor)

(3)晚上无需服药

(1)2片复合制剂(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor),总剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor,每周2次,间隔3-4天

(2)晚上无需用药

4、关于遗漏剂量的建议

如果早晨或晚间错过服用kaftrio,6小时或更短时间内,患者应尽快服用错过的剂量,并继续原服药计划,如果超过6小时后:

(1)错过的如果是早晨剂量,患者应尽快服用错过的剂量,不应服用晚间剂量,下一次预定的早晨剂量应在正常时间服用。

(2)错过的如果是晚间剂量,患者不需要再服用错过剂量,下一次预定的早晨剂量应在正常时间服用。

5、服用管理

(1)口服和吞咽整个kaftrio片剂,摄入含脂肪食物之前或之后需要立即服用kaftrio口服颗粒,将每包口服颗粒的全部内容物与室温或低于室温下的一茶匙(5ml)软食物或液体混合。一旦混合药物,应在一小时内完全服用。

(2)软食物或液体包括水果泥或蔬菜、酸奶、苹果酱、水、牛奶或果汁等,含脂肪的正餐或小吃包括用黄油或油制备的正餐或小吃,或者含有鸡蛋、花生酱、奶酪、坚果、全脂牛奶或肉类的正餐或小吃。

不良反应

1、头痛、上呼吸道感染、腹痛、腹泻、皮疹、鼻塞、鼻漏、鼻炎、流感、鼻窦炎。

2、丙氨酸转氨酶、肌酸磷酸激酶、天冬氨酸转氨酶、血胆红素升高。

注意事项

1、转氨酶升高和肝损伤

肝硬化和门静脉高压患者在接受kaftrio治疗时出现过肝功能衰竭导致移植,在接受kaftrio治疗的患者中观察到转氨酶或胆红素单独升高的现象。

除非预期益处大于风险,否则避免已患有晚期肝病(如肝硬化、门静脉高压、腹水、肝性脑病)的患者使用kaftrio。如果这些患者需要用药,应在开始治疗后密切监测,并指导患者住院接受干预,包括既往无肝病史的患者。

建议所有患者在开始使用kaftrio前进行肝功能检查,在治疗的第一年每个月进行一次,之后每年进行一次。如果肝功能检查出现某些数值显著升高,如转氨酶超过正常值上限的5倍,或者转氨酶超过正常值3倍且胆红素超过2倍,则应中断给药,并密切跟踪实验室检查到异常情况消失。

2、过敏反应

包括血管性水肿和其他过敏反应,如果在治疗过程中出现严重过敏反应的体征或症状,请停用kaftrio并进行适当的治疗。考虑个体患者用药的益处和风险,以决定是否继续使用kaftrio治疗。

3、与CYP3A诱导剂合用

同时使用强CYP3A诱导剂会使得ivacaftor的暴露量显著减少,预计药物成分中的elexacaftor和tezacaftor的暴露量也会减少,从而降低kaftrio的治疗效果。因此,不建议与强CYP3A诱导剂合用。

4、与CYP3A抑制剂合用

当与强或中度CYP3A抑制剂合用时,Elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor成分的暴露风险增加。因此,kaftrio与强或中度CYP3A抑制剂同时使用时应减少剂量。

5、白内障

在接受含ivacaftor方案治疗的儿童患者中,有非先天性品状体混浊病例的报告,建议开始接受kaftrio治疗的儿童患者进行基线和随访眼科检查。

特殊人群用药

1、孕妇

关于孕妇使用kaftrio或其单个成分(包括elexacator、tezacator和ivacator)的临床试验数据有限且不完整,无法告知药物相关风险,但建议孕妇用药前咨询专业医生,谨慎用药。

2、哺乳期女性

目前没有关于elexacator、tezacator和ivacator成分会对母乳喂养婴儿产生不良影响的数据,kaftrio成分也不会影响哺乳期女性的产奶量。建议哺乳期女性在用药前咨询专业医生,综合考虑kaftrio对身体的益处和不良后果,谨慎用药。

3、儿童患者

kaftrio治疗囊性纤维化的安全性和有效性已在2岁至18岁以下的儿童患者(CFTR基因中至少有5de突变或基于体外数据有反应的CFTR基因突变)中得到证实,建议儿童患者遵医嘱用药。

4、老年患者

kaftrio的临床研究不包括任何65岁以上的老年患者,建议老年患者在医生指导下使用。

5、肝功能受损患者

(1)轻度肝功能损害:不建议调整kaftrio剂量,用药期间密切监控肝功能指标即可。

(2)中度肝功能损害:不建议使用kaftrio,只有在有明确药物适应症且利大于弊时,才考虑中度肝功能损害患者使用kaftrio,但具体用药请咨询专业医生。

(3)重度肝功能损害:尚未在严重肝功能损害的患者中进行kaftrio的试验研究,但预计药物暴露量高于中度肝功能损害患者,因此不建议此类患者使用kaftrio。

6、肾功能受损患者

轻度、中度肾功能损害患者不建议调整kaftrio剂量,尚未在严重肾功能损害患者以及终末期肾病患者中研究kaftrio的使用,此类患者慎用kaftrio,如需使用应咨询专业医生。

7、严重肺功能障碍患者

接受kaftrio治疗且基线ppFEV1<40的患者进行试验时,安全性和有效性与在总体人群中观察到的安全性和有效性相当,遵医嘱正确用药即可。

禁忌症

尚不明确。

药物相互作用

1、CYP3A诱导剂对kaftrio的影响

Elexacaftor、tezacaftr和ivacator是CYP3A的底物(ivaaftor是CYP3A的敏感底物),同时使用CYP3A诱导剂可能会导致kaftrio的暴露量减少,从而降低kaftrio的疗效。不建议kaftrio与强CYP3A诱导剂合用,强CYP3A诱导剂包括利福平、利福布丁、苯巴比妥、卡马西平、苯妥英和圣约翰草(贯叶连翘)。

2、CYP3A抑制剂对kaftrio的影响

kaftrio与CYP3A抑制剂合用,暴露量会增加,因此与CYP3A抑制剂合用时应减少kaftrio的剂量。kaftrio与含有一种或多种适度抑制CYP3A成分的葡萄柚汁合用,可能会增加药物暴露量,因此在使用kaftrio治疗期间,应避免摄入含有葡萄柚的食物或饮料。强CYP3A抑制剂包括酮康唑、伊曲康唑、泊沙康唑和伏立康唑、泰利霉素和克拉霉素等,中度CYP3A抑制剂包括氟康唑、红霉素。

3、kaftrio对CYP2C9底物的影响

kaftrio可能抑制CYP2C9底物的药物效果,建议在kaftrio与CYP2C9底物合用时监测国际标准化比值(INR)。与kaftrio联用时可能增加暴露量的CYP2C9底物包括格列美脲、格列吡嗪、华法林。

4、kaftrio对P-gp底物的影响

服用kaftrio可能会增加P-gp底物的全身暴露量,从而增加或延长治疗效果和不良反应出现的几率,同时使用时应谨慎使用并进行适当监测。P-gp底物包括地高辛、环孢素、依维莫司、西罗莫司和他克莫司。

5、kaftrio对OATP1B1、OATP1B3底物的影响

kaftrio会抑制OATP1B1、OATP1B3底物的摄取,OATP1B1、OATP1B3底物与kaftrio合用可能会增加这些转运蛋白底物的药物暴露量,如果需要联用,应谨慎使用并进行适当监测。OATP1B1、OATP1B3底物包括血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂(沙坦类)、血管紧张肽转换酶抑制剂和抗糖尿病类药物(列奈类)。

药物过量

kaftrio用药过量目前无特效解毒剂,用药过量的治疗主要为一般支持措施,包括监测生命体征和观察患者的临床状态。

成分

kaftrio有两种药物剂型,成分上有些许差异:

1、固定剂量复合片剂

主要成分为elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor,其他成分包括交联羧甲基纤维素钠、羟丙甲纤维素、羟丙甲纤维素乙酸琥珀酸酯、硬脂酸镁、微晶纤维素和十二烷基硫酸钠等。

2、ivacaftor片剂

主要成分为ivacaftor,其他成分包括胶体二氧化硅、交联羧甲基纤维素钠、羟丙甲纤维素乙酸琥珀酸酯、硬脂酸镁、微晶纤维素和十二烷基硫酸钠等。

性状

1、含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor的固定剂量复合片剂为橙色胶囊形膜衣片,含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor的固定剂量复合片剂为浅橙色胶囊形膜衣片。

2、含有150mg或75mg的ivacaftor片剂,包装都为浅蓝色胶囊形薄膜包衣片剂。

贮存方法

储存于20℃-25℃,允许偏差为15℃-30℃。

有效期

48个月。

生产厂家

美国VERTEX PHARMS INC

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2023-09-14 17:17
kaftrio治疗囊性纤维化的用法用量是怎样的?
kaftrio治疗囊性纤维化的用法用量是口服,年龄不同,体重不同,用药会有差别,建议遵医嘱用药。 2至6岁以下: 不到14kg, 早晨剂量1包口服颗粒kaftrio(含80mg的elexacaftor、40mg的tezacaftor、60mg的ivacaftor),晚间剂量1包口服颗粒(含59.5mg的ivacaftor)。 14kg及以上,早晨剂量1包口服颗粒kaftrio(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor),1包口服颗粒(含75mg的ivacaftor)。 6至12岁以下: 不到30kg,早晨剂量2片复合制剂kaftrio(含50mg的elexacaftor、25mg的tezacaftor、37.5mg的ivacaftor),总共剂量为100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor,晚间剂量1片ivacaftor片剂(含75mg的ivacaftor)。 30kg及以上,早晨剂量2片复合制剂kaftrio(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor),总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor,晚间剂量1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor)。 12岁及以上:早晨剂量2片复合制剂kaftrio(含100mg的elexacaftor、50mg的tezacaftor、75mg的ivacaftor),总共剂量为200mg的elexacaftor、100mg的tezacaftor、150mg的ivacaftor,晚间剂量1片ivacaftor片剂(含150mg的ivacaftor)。
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2023-09-14 17:18
kaftrio治疗时需要注意什么?
kaftrio治疗时需要注意: 1、在接受kaftrio治疗的患者中观察到转氨酶或胆红素单独升高的现象。建议所有患者在开始使用kaftrio前进行肝功能检查,在治疗的第一年每个月进行一次,之后每年进行一次。 2、如果在治疗过程中出现严重过敏反应的体征或症状,请停用kaftrio并进行适当的治疗。 3、不建议kaftrio与强CYP3A诱导剂合用、与强或中度CYP3A抑制剂同时使用时应减少剂量。 4.建议开始接受kaftrio治疗的儿童患者进行基线和随访眼科检查。 5.孕妇和哺乳期患者慎用kaftrio。 6.轻度肝功能损害:不建议调整kaftrio剂量,用药期间密切监控肝功能指标即可。中度肝功能损害:不建议使用kaftrio,具体用药请咨询专业医生。重度肝功能损害不建议使用。
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2023-09-14 17:19
kaftrio的作用功效是怎样的?
kaftrio的作用功效是适用于治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者,这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有一个F508del突变,或CFTR基因中有一个基于体外数据有反应的突变。kaftrio是elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor固定剂量复合片剂或颗粒以及ivacaftor片剂或颗粒的复合包装。这三种药物的组合在Kaftrio中起到协同作用,通过不同的机制改善囊性纤维化病患者的症状和生活质量。 在两项随机、双盲对照试验中评估了Kaftrio对12岁及以上患者的疗效,试验1组和2组中的患者需要被确诊为囊性纤维化(CF),使用Kaftrio治疗的试验1组使的每秒用力呼吸量百分比(ppFEV1)改善10.0个百分点,试验1组的患者无论年龄、基线每秒用力呼吸量百分比(ppFEV1)、性别和生活的地理区域如何,均观察到每秒用力呼吸量百分比(ppFEV1)的改善。
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2023-09-14 17:21
kaftrio(Trikafta)需要与食物一起吃吗?
kaftrio(Trikafta)需要与食物一起吃。 kaftrio(Trikafta)与食物一起服用可以增加药物的吸收效果,提高药物的生物利用度。在服用kaftrio(Trikafta)的过程中,食物中的脂肪能够帮助促进药物的吸收。因此,建议在摄入含脂肪食物之前或之后立即服用kaftrio(Trikafta),可以确保药物得到充分吸收,更好地发挥疗效。 kaftrio(Trikafta)可以与含脂肪的正餐或小吃一起服用,包括用黄油或油制备的正餐或小吃,或者含有鸡蛋、花生酱、奶酪、坚果、全脂牛奶或肉类的正餐或小吃。
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2023-09-18 09:22
12岁以下孩子服用kaftrio(Trikafta)的剂量?
12岁以下孩子服用kaftrio(Trikafta)的剂量需要根据年龄和体重综合分析。 1、2-6岁:(1)体重不到14公斤的孩子:早上可服用一包含有80mg/tezacaftor的kaftrio(Trikafta),或者是40mg/60mg的口服颗粒,晚上可服用一包包含59.5mg kaftrio(Trikafta)的口服颗粒。 (2)体重14公斤或以上:早上服用一包含有100mg/tezacaftor的kaftrio(Trikafta),或者是50mg/75mg口服颗粒,晚上可服用一包含75mg的口服颗粒。 2、6-12岁:(1)体重不到30公斤:需要服用两片,每片含有50mg/tezacaftor,晚上服用一片75mg的ivacaftor。 (2)体重30公斤或以上:早上服用两片,每片含有100mg/tezacaftor,或者是50mg/75mg的口服颗粒。晚上服用一片150毫克的ivacaftor。
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2023-09-18 09:24
kaftrio(Trikafta)的作用机制是什么?
Kaftrio(Trikafta)是一种针对囊性纤维化(CF)的新药,它的作用机制主要是通过改善囊性纤维化跨膜传导调节蛋白(CFTR)的功能来减轻患者的症状。具体而言,Kaftrio中的三种活性成分elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor分别具有不同的作用机制,共同起到协同作用,从而改善患者的症状和生活质量。 elexacaftor和tezacaftor的作用是增加成熟CFTR蛋白的数量,从而改善离子通道的功能,减轻患者的症状。CFTR蛋白是一种位于细胞膜上的转运蛋白,它可以帮助调节离子和水分在细胞内的流动。当CFTR蛋白功能受损时,会引起离子和水分的不平衡,导致黏液过多和呼吸道阻塞等症状。通过增加成熟CFTR蛋白的数量,elexacaftor和tezacaftor可以帮助改善离子通道的功能,从而减轻患者的症状。 ivacaftor(被称为CFTR增效剂)的作用则是促进CFTR蛋白跨越细胞膜,提高其运输盐和水的能力。这有助于水化和清除呼吸道的黏液,减少黏稠的黏液对呼吸道的阻塞,从而改善呼吸功能。这三种药物的组合在Kaftrio中起到协同作用,通过不同的机制改善囊性纤维化病患者的症状和生活质量。
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2023-09-18 09:27
kaftrio在国内上市了吗?
截至目前2023年9月19日,kaftrio还没有在中国上市。 kaftrio适用于治疗年龄在2岁及以上的囊性纤维化(CF)患者,目前在英国、法国、德国上市,还没有在中国上市,因此患者在国内购买不到此药物。 有购药需求的患者可选择海外上市的kaftrio,可自行出国购买,也可选择专业的海外医疗服务机构获取药物,如医伴旅,此方法快捷、性价比高,通过海外直邮,患者在家中就可以收到药物。具体药物价格以及购药流程可咨询医伴旅客服了解。
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2023-09-19 09:08
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