Kaftrio(Trikafta) 包含elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor三种活性成分。该药物通过协同调节囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)蛋白的功能发挥作用：elexacaftor和tezacaftor促进CFTR蛋白的正确折叠与细胞膜转运，而ivacaftor作为增效剂增强通道开放概率。

药品称呼

通用名：Elexacaftor、Tezacaftor、Ivacaftor

商品名：Trikafta(美国)、Kaftrio(欧盟)

适应靶点

作用于CFTR蛋白，针对因基因突变导致的CFTR功能障碍。

适应症和适应人群

1、适应症

治疗囊性纤维化(CF)。

2、适用基因突变

至少携带一个F508del突变；

或携带其他经临床或体外实验证实对Trikafta敏感的CFTR基因突变(如N1303K、G551D等)。

3、适用人群

2岁及以上患者。若基因型未知，需通过FDA批准的检测确认突变。

规格与性状

规格

100mg/50mg/75mg*84片/盒；50mg/25mg/37.5mg*84片/盒；

性状

100mg/50mg/75mg：橙色胶囊形膜衣片，一面带有“T100”凹陷刻字。

50mg/25mg/37.5mg：浅橙色胶囊形膜衣片，一面带有“T50”凹陷刻字。

用法用量

1、关键原则

需与含脂肪食物同服(如鸡蛋、全脂牛奶、坚果)，每日早晚各一次，间隔约12小时。

2、推荐剂量

2岁至6岁以下儿童

体重＜14kg：晨服1包elexacaftor80mg/tezacaftor40mg/ivacaftor60mg颗粒，晚服1包ivacaftor59.5mg颗粒。

体重≥14kg：晨服1包elexacaftor100mg/tezacaftor50mg/ivacaftor75mg颗粒，晚服1包ivacaftor75mg颗粒。

6岁至12岁以下儿童

体重＜30kg：晨服2片elexacaftor50mg/tezacaftor25mg/ivacaftor37.5mg片剂，晚服1片ivacaftor75mg片剂。

体重≥30kg：晨服2片elexacaftor100mg/tezacaftor50mg/ivacaftor75mg片剂，晚服1片ivacaftor150mg片剂。

12岁及以上患者

晨服2片elexacaftor100mg/tezacaftor50mg/ivacaftor75mg片剂，晚服1片ivacaftor150mg片剂。

肝功能不全患者

重度(Child-Pugh C级)：禁用。

中度(Child-Pugh B级)：仅在获益大于风险时减量使用，需密切监测肝功能。

3、漏服处理

漏服≤6小时：立即补服，后续按原计划服药。

漏服＞6小时：跳过该剂量，禁止双倍服药。

不良反应

1、常见不良反应(≥5％)

头痛、上呼吸道感染、腹痛、腹泻、皮疹、肝酶升高、鼻塞、肌酸激酶升高。

2、严重不良反应

药物性肝损伤(可进展至肝衰竭或死亡)。

过敏反应(血管性水肿、过敏性休克)。

白内障(儿童患者)。

注意事项

肝功能监测：治疗前及治疗期间定期检测ALT、AST、ALP、胆红素(前6个月每月一次，之后每3个月一次)。

CYP3A诱导剂(如利福平、圣约翰草)：禁止联用，可能降低药物疗效。

CYP3A抑制剂(如酮康唑)：需调整剂量，避免葡萄柚制品。

白内障筛查：儿童患者用药前及治疗期间需进行眼科检查。

特殊人群用药

妊娠期：尚无充分数据，需权衡利弊。

哺乳期：药物可能经乳汁分泌，建议暂停哺乳。

儿童：2岁以下安全性未确立。

老年人：临床研究数据不足。

肾功能不全：轻度至中度无需调整剂量，重度慎用。

禁忌症

尚不明确。

药物相互作用

强效CYP3A诱导剂：禁用。

强效/中效CYP3A抑制剂：需减量(如酮康唑联用时，调整为每周两次晨服)。

P-gp/OATP1B1底物(如地高辛)：可能需监测血药浓度。

药物过量

尚无特效解毒剂，需对症支持治疗。

药代动力学

吸收：食物可提高生物利用度(elexacaftor AUC增加1.9-2.5倍)。

分布：蛋白结合率＞99％，表观分布容积53.7-293L。

代谢：主要经CYP3A4/5代谢，活性代谢物包括M23-ELX、M1-TEZ、M1-IVA。

消除：半衰期15-27小时，主要经粪便排泄(87％)。

贮存方法

避光保存于25℃以下，允许短期(≤30天)暴露于15-30℃。

口服颗粒混合后需1小时内服用。

研发公司

美国Vertex制药(美国福泰制药)